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血友病基因療法 初步見效

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【大紀元12月12日報導】(中央社台北11日電)根據英美醫師初步研究結果,B型血友病患者經基因療法注射一針後,可以不用接受之前的療法。

英國廣播公司新聞網(BBC News)報導,把一種帶有製造凝血蛋白質基因藍圖的病毒注射入6名病人體內。其中4名之後可以停止使用藥物。

路透社報導,B型血友病患者接受一次基因療法後,首次顯示會促進製造關鍵的凝血因子,這或許能提供血友病患一項長期治療方法。基因療法是修補有缺陷基因的實驗性技術。

研究人員表示,正在研究如何用同樣的技術治療A型血友病。血友病是遺傳性血液凝固異常疾病,A型血友病比B型常見得多。

美國血液學會(American Society of Hematology)秘書、費城賓州大學(University of Pennsylvania)血液學暨腫瘤學副主管艾布蘭(Charles Abrams)醫師說:「這是有可能永遠治癒病患的技術。」

這種療法利用病毒攜帶健康基因植入病人的肝臟細胞內,以取代引發血友病的有缺陷基因。血友病患體內的某些凝血因子缺乏或受損,而肝細胞是人體內唯一能製造凝血因子的細胞。

這些凝血因子用羅馬數字標示。血友病兩種主要類型,A型血友病缺乏第八凝血因子,B型血友病缺乏第九凝血因子。

倫敦大學學院(University College London)癌症研究所(Cancer Institute)和美國田納西州曼非斯聖朱德兒童研究醫院(St. Jude Children’s ResearchHospital)協同研究。6名嚴重B型血友病男性患者,體內製造第九凝血因子低於正常水準1%。目前療法的目標是使其人工製造的第九凝血因子達到正常值的1%以上。

聖朱德醫院外科部門主任、這項研究報告的共同作者戴維多夫(Andrew Davidoff)醫師表示,接受實驗6名病人中的4名停止以往的療法,而可以維持不會自發性出血。另外2名病人注射第九凝血因子的間隔時間,從原先的一週2到3次,拉長到10天到14天一次。

需要經常利用人工製造第九凝血因子治療的病患,一年可能需花費數十萬美元,這使血友病成為基因療法的優先目標。(譯者:中央社郭中翰)

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