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癌症臨床試驗 是潛力股還是地雷股?

文/柯弦

癌症臨床試驗,對於病人的意義有多大?(Shutterstock)

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癌症病人在面對臨床試驗這個選項時,往往會陷入兩難:一邊是現有的標準治療,治癒機率可能較低,但藥物的風險較小;另一邊是臨床試驗的新療法,這種新療法可能增加治療成功率,但藥物的不確定性較高。這時就像一個投資人面對着股票和基金兩個投資方案發愁,只是一旦選錯,面臨的或許不是破財,而是身體上的損失。

臨床試驗是指新藥物在研發之後,請病人進行試用的過程。如果治療效果達到預期,新藥就會被食品與藥物監管局(FDA)批准上市,成爲新的標準治療。

新藥物通常要通過三期臨床試驗才能被FDA批准。據《2006 – 2015年臨床試驗發展成功率》調查報告,在2006年至2015年間,癌症藥物從第一期試驗到最後被FDA批准的成功率爲5.1%,爲所有調查疾病中最低。

爲什麼癌症臨床試驗成功率低?

讓我們先看在研發癌症藥物中,研究人員使用什麼試驗樣本來模擬病人:藥物研究通常用兩種樣本,一種是在培養皿裡培養的人類癌細胞,不同的癌細胞代表着不同的癌症。另一種是動物樣本,如將培養皿裡的人類癌細胞植入到老鼠體內,隨着癌細胞增長,給老鼠使用研究療法,看腫瘤是否會縮小;或者改變老鼠的基因,使其形成癌症後,再進行治療。

不難看出,這些試驗樣本雖具有一定的代表性,但還是無法代表真實的病人個體、無法代表所有的病人。西奈山醫院泌尿生殖腫瘤科主任Matthew Galsky說,癌症臨床試驗的成功率不高,主要原因是人體複雜。每個病人不僅腫瘤情況不同,他們的身體機制、曾經用過的藥物、同時存在的其它病症都未必一樣。醫生在研發藥物時所使用的樣本,比真實的病人群體簡單得多。因此在試管裡測試有效的藥物,應用在複雜的人體上未必有效。

從微觀的角度來講,不同病人的癌症可能由不同的遺傳因素導致。兩個同樣患膀胱癌的病人,其中一人的腫瘤和另一個人的腫瘤可能在基因上有差異,也就是DNA的損傷模式不同。在實驗室裡,研究人員只用一兩種樣本做檢測,然而從基因層面上看,真實病人的癌症就像雪花一樣,沒有兩種是完全一樣的。所以拿實驗室的藥物讓病人試用,它可能會在和試驗樣本有着完全相同癌症類型的人身上起作用,但那可能是百分之一、百分之二的病人。

如何讓臨床試驗對病人更有意義?

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從基因層面上看,沒有兩個病人的癌症是完全一樣的。(Shutterstock)

那麼,怎樣才能讓5.1%的成功率變成更有價值的數字?Matthew Galsky說,首先要不斷尋找更能代表人類癌症的試驗樣本。這樣一來,藥物在臨床試驗階段就能有更高的保障。這也是研究團隊幾十年來努力的方向。

同時,「應該讓什麼樣的病人參與臨床試驗」,這也是研究人員面臨的挑戰。從基因層面而言,研究人員嘗試着限制病人的參與條件。比如,某藥物是根據某種基因突變的癌症研究的,那麼,兩個同患膀胱癌的病人,有這種基因突變的那個,治療的成功率相對較高。

然而,從癌症種類和病人情況的角度來看,臨床試驗應該減少參與條件的限制。比如,病人需要有某種基因突變才能使用試驗藥物,但這個病人不一定限制於膀胱癌病人。換句話說,只要病人體內有這種基因突變,那麼無論罹患乳癌、肺癌、大腸癌,新藥物可能對其都有很好的效果。如果只允許膀胱癌病人用藥,可能把更多潛在的受益者排除在外。另一方面,這些年來,臨床試驗的參與條件越來越窄,往往沒有其它疾病、沒有使用過太多治療藥物的病人才能夠參加試驗。事實上,多數病人都可能有更複雜的身體狀況。試驗病人無法代表多數癌症病人,即便藥物通過,對多數癌症病人的意義可能不大。

爲了讓病人和醫生從臨床試驗中受益更多,從根本上應改變臨床試驗的目的,將更多的「人性」融入其中。Matthew Galsky說,臨床試驗經常是爲了某一個目標而做,比如「讓藥物通過」。但如果能將「病人的實際感受」納入考量,不僅讓病人得到更好的照顧,也能讓醫生更了解新藥的藥效。比如,給病人治療後,不要只問「腫瘤縮小了嗎」,還要問,有沒有什麼副作用?副作用多久出現一次?會影響工作嗎?平日裡能不能照常做事情?之類的問題。

病人怎樣做選擇?

當病人面臨臨床試驗和普通治療兩個選項時,可從以下幾點做判斷:

1. 比較現有治療方法和臨床試驗的治療方法。看試驗藥物的數據是否比現有的治療方法更好、已知副作用是否嚴重等;如果沒有藥物數據,可以向研究人員和醫生了解,這種新藥是否有潛力、是否適合自己的腫瘤情況。病人和研究人員與醫生的交流非常重要,獲得的有效信息越多,對於選擇治療越有幫助。

2. 病人在心理上能否接受臨床試驗。臨床試驗和普通治療都存在不確定性,但臨床試驗的不確定性較高。同時,臨床試驗需要頻繁的身體檢查和回訪醫生,對病人的生活也會產生一定影響。

3. 病人的實際情況是否適合做臨床試驗。試驗期間須頻繁地往返於醫院和住處(如兩週一次、三週一次),就需要病人交通方便,並且可以犧牲一部分私人時間。

失敗率 ≠ 傷害率

雖然癌症臨床試驗從I期到最終批准,通過率只有5.1%,但這並不代表病人治病的成功率只有5.1%。實際上,病人通常是參與1~3期中某一期的臨床試驗,單期試驗的成功率相對較高,比如,三期臨床試驗的通過率爲40.1%。

新藥物未通過FDA批准,不一定代表對病人產生負面影響。未批准可能是由於新藥沒超越現有藥物的藥效、未達到預期「加成」藥效、或副作用太強等。另外,臨床試驗有研究人員、醫生、專業護士隨時關注病人的身體狀況,一旦有危險,醫療團隊會立刻進行處理。因此,臨床試驗風險較高,但也有一定的安全保障。

說到底,不同臨床試驗有不同的表現。對於癌症病人,臨床試驗是潛力股還是地雷股、是否值得「投資」,最終還需病人自己判斷。

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責任編輯:茉莉

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