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科學家心聲:為何阿茲海默症仍無法治癒

文/Todd Golde(佛羅里達大學大腦研究所主任) 李小奕編譯

阿茲海默症不比癌症,科學家還沒有阿茲海默症「成功治癒的案例」。(tonkid/Shutterstock)

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三十年前,科學家開始探索阿茲海默症的成因之謎。這門學問掀起了一股熱潮,科學家紛紛投入預防阿茲海默症和減緩失智進程的研究。

然而,雖然一些療法在人體的試驗上有所進展,也有希望改善失智的病程;但在現實的磨礪下,神經學家們(譬如我),已不再像當初那樣樂觀。許多頗具科學性的療法在試驗後,發現對阿茲海默症患者並沒有效果。

就像抗癌一樣,對抗阿茲海默症也不會一次就贏,我相信漸進地改變著,終有一天會成功。然而,阿茲海默症不比癌症,科學家還沒有阿茲海默症「成功治癒的案例」,沒有可以作為奮鬥的「動力」。要終結阿茲海默症,需要科學家、製藥廠、政府和社會共同努力。

唯有找出並解決研究阿茲海默症療法的障礙,我們才有信心打贏這場仗。

從1980年代後期,我就開始在醫學院研究阿茲海默症,如今身為佛羅里達大學麥克奈美特腦部研究所(University of Florida’s McKnight Brain Institute)的醫生科學家兼主任,我感激大家共同開創的這些科學成果。我也很清楚,要想把這些「科學成果」化為真正能造福患者的「有效療法」,光靠科學是辦不到的。

在科學領域之外,有兩個巨大的障礙

難題一:研究經費不充裕,和癌症比差太多

政府已公開承認,研究阿茲海默症和其它失智症的經費不夠充裕。這方面資金缺乏的問題已逐漸引發社會關注。最近,比爾蓋茲公開表示,的確有必要投入更多的資金,他承諾捐出五千萬美元作為阿茲海默症的研究經費。

比爾蓋茲公開承諾捐出五千萬美元作為阿茲海默症的研究經費。圖為2017年比爾蓋茨在紐約。(Jamie McCarthy/Getty Images)

就美國而言,國立衛生研究院(NIH)提供給阿茲海默症的研究經費在過去五年內已從每年5.03億美元提高到13.91億美元,並提出於2018年再額外增加約4億美元。

很多人聽到每年5億美元,可能覺得已是一筆鉅款,但比起美國目前阿茲海默症每年約2,000~2,500億美元的社會成本,花在研究上的費用只是九牛一毛罷了。而且,與癌症經費(每年約60億美元)相比,我相信這筆額外的經費是很必要的。

由於長壽人口越來越多,據估計,到2050年,美國罹患失智症的人數可能會翻近三倍,從500萬人變成1,350萬人。

我們研究的方向是對的,但如果每年能花60億美元研究癌症,那我們可能也要花那麼多錢來研究失智症,才能真正找到從根本上幫助患者的方法。

⊙ 對抗阿茲海默症重在「預防」 但尚無辦法

治療阿茲海默症有一個難題,就是在患者發病前,大腦裡面就充滿病理變化了。所以很多研究人員把預防看得很重要。

暗藏在頭腦裡的阿茲海默症的致病變化,早在失智症狀顯現的20年前或更早,就已出現。腦內出現的兩個關鍵病徵是:「類澱粉蛋白質斑塊」(一種蛋白質沉積)和「神經纖維纏結」。

阿茲海默症患者腦中會出現類澱粉蛋白質斑塊。(Shutterstock/大紀元製圖)

這些東西在腦中逐漸累積,先形成「類澱粉蛋白」,接著出現與認知衰退看似關係更密切的「纏結」病狀。

因此,如果我們能用小分子藥物、抗體,甚至基因療法來防止這些沉積物生成,就有可能預防阿茲海默症發生。已經有科學家正在研究,可是尚沒有研究出預防性的療法。

也有學者嘗試通過改變生活方式,來預防失智或減緩認知退化,研究諸如運動、「記憶強化」心智遊戲這類方法,不過尚無證據表明這些方法真能改變潛在病狀,而能減緩疾病惡化的證據也很少。

我看過太多生活習慣非常健康、頭腦理智又社交活躍的人,最終依然得了阿茲海默症。這就是為什麼我們需要找到方法,來真正扭轉失智背後的病理變化。

難題二:專利法讓鉅額投資打水漂

還有一大障礙,嚴重阻擋我們對最好的預防療法進行研發和測試,那就是現今的「專利法」。

一項有效治療方法的面世,必須經過臨床實驗。但臨床實驗需要「天價」的費用。想想看,即便是做一個對症療法(也就是治標不治本的療法)的臨床試驗,就可能要花10億美元以上,更別提預防性療法的試驗花費了!

而製藥公司往往不願意投資給預防阿茲海默症的研究,為什麼呢?因為預防性療法試驗可能要花5~10年、或更久的時間,才能確知該藥物或治療是否起作用。等到藥物批准,專利保護和市場優勢可能早已過期或僅剩幾年有效期,龐大的成本收不回來。從商業投資角度考慮,不划算。

這讓我們進退兩難。研究和對抗阿茲海默症,需要私營企業的資助;但從利益角度來看,私營企業並沒有明確動機去資助這些研究。那些製藥公司的科學家們,根本不可能拿著幾十億美元去冒險,去做一個可能沒有結果的預防療法研究;即便證實療法有效,等療法被批准,專利期已經過了。鉅額的研究成本打了水漂。

這就是為什麼我們需要為研發預防性療法建立一個新的財務模式,以鼓勵公司做這種有長期風險的投資。有一種方法可以考慮,就是監管局允許產品在專利期後也可獨占市場一段時間,使公司能夠回收該項「重量級」療法的投資成本。可以採用特定的投資報酬率計算公式、依個案方式來協商。

對於阿茲海默症的預防及治療,我們依然樂觀

我們明白,即使我們已經走在預防阿茲海默症的路上,在研發出有效的預防性療法之前,也一定會持續努力幫助當前的患者和那些有失智風險的人。

研究人員們從過去的失敗中不斷學習,我們會越來越了解阿茲海默症,而且我們的研究工具比過去更精良。

此外,政府提高的研究經費,在不斷引來新的研究者,他們新的點子可能會改變現狀。有了這些進展,我仍樂觀:我相信我們不僅可以成功預防阿茲海默症,還能幫助那些有失智風險的人。在共同努力下,我們真心希望改寫阿茲海默症與相關失智症的定義,把「無法避免」變成「可以預防」、把「不可救治」變為「可以治癒」!

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<本文原載於The Conversation>

責任編輯:李清風

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