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視網膜基因治療 又三名盲胞重見光明

據悉,直接將健康基因注入病患眼睛的視網膜內,可能讓罹患李柏氏先天性黑矇症的盲人重見光明。(圖/Photos.com)

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【大紀元9月25日訊】(大紀元記者葉淑貞編譯)美國研究人員發現,透過病毒向眼睛光線受體傳送基因的治療方法,使得三名盲胞的視力顯著的改善。這個結果再度激起了罹患李柏氏先天性黑矇症盲胞重獲光明的希望。

基因療法

賓州大學的賽迪西揚及威爾遜教授及其團隊替三名罹患李柏氏先天性黑矇症(Leber congenital amaurosis,LCA)的病患進行試驗性治療。結果發現,無論在白天或夜晚,盲胞的視力都被大幅改進。賽迪西揚說:「與治療之前相比,白天視力的改善能夠達到50倍;而晚上視力的改善幅度更巨大,能高達63,000倍。」

LCA這種先天性疾病會讓患者在三十歲前就失明,發病原因在於RPE65基因有缺陷,造成眼球後面的視網膜細胞停止運作。此症在此試驗前一直無藥可醫,但在科學家施以新療法後的短短一個月內,三人的視力獲得大幅改善。

研究團隊使用一種稱為腺相關的病毒(adeno-associated virus),向患者的眼睛提供健康的RPE65基因,但病毒本身對於人們不會引起任何症狀。

東西看起來更加清楚

賽迪西揚說,病人們表示:「物體看起來更亮、顏色更生動也能看到顏色」

賽迪西揚指出,病患並非完全失明。「就好像….是像戴著三付深暗色的太陽眼鏡那樣。我們的治療所做的,基本上就是將眼睛上的三付太陽眼鏡移除二付。」他說:「效果可以維持三個月的時間。」

今年四月份,另外兩個研究團隊在《新英格蘭醫學期刊》報導相同的結果。但這一突破性的結果僅限於被注入新基因的區域。

賽迪西揚指出,要治療整個視網膜是困難的。而在LCA,一些的感光細胞都被徹底摧毀了。關鍵的問題是在眼睛的哪裡,仍然存在著多少剩餘的光感受器。

基因治療的安全性及有效性阻礙了基因療法這個領域的發展。在2002年,一個實驗治癒了兩名罹患一種罕見的免疫系統失序的法國男孩,但卻讓他們得了白血病;1999年有一名美國亞利桑納青少年則死於實驗性的基因療法。像這樣的失敗例子,抑制了基因療法的發展。但是,最近的成功的案例,似乎又激起了人們對此治療方法的信心。

賽迪西揚的團隊是由美國國家眼睛學院(National Eye Institute)所建立的,該機構屬於美國國家衛生院(U.S. National Institutes of Health)中的一個機構。
(http://www.dajiyuan.com)

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