癌症病人在面对临床试验这个选项时，往往会陷入两难：一边是现有的标准治疗，治愈概率可能较低，但药物的风险较小；另一边是临床试验的新疗法，这种新疗法可能增加治疗成功率，但药物的不确定性较高。这时就像一个投资人面对着股票和基金两个投资方案发愁，只是一旦选错，面临的或许不是破财，而是身体上的损失。
临床试验是指新药物在研发之后，请病人进行试用的过程。如果治疗效果达到预期，新药就会被食品与药物监管局（FDA）批准上市，成为新的标准治疗。
新药物通常要通过三期临床试验才能被FDA批准。据《2006 – 2015年临床试验发展成功率》调查报告，在2006年至2015年间，癌症药物从第一期试验到最后被FDA批准的成功率为5.1%，为所有调查疾病中最低。
为什么癌症临床试验成功率低？
让我们先看在研发癌症药物中，研究人员使用什么试验样本来模拟病人：药物研究通常用两种样本，一种是在培养皿里培养的人类癌细胞，不同的癌细胞代表着不同的癌症。另一种是动物样本，如将培养皿里的人类癌细胞植入到老鼠体内，随着癌细胞增长，给老鼠使用研究疗法，看肿瘤是否会缩小；或者改变老鼠的基因，使其形成癌症后，再进行治疗。
不难看出，这些试验样本虽具有一定的代表性，但还是无法代表真实的病人个体、无法代表所有的病人。西奈山医院泌尿生殖肿瘤科主任Matthew Galsky说，癌症临床试验的成功率不高，主要原因是人体复杂。每个病人不仅肿瘤情况不同，他们的身体机制、曾经用过的药物、同时存在的其它病症都未必一样。医生在研发药物时所使用的样本，比真实的病人群体简单得多。因此在试管里测试有效的药物，应用在复杂的人体上未必有效。
从微观的角度来讲，不同病人的癌症可能由不同的遗传因素导致。两个同样患膀胱癌的病人，其中一人的肿瘤和另一个人的肿瘤可能在基因上有差异，也就是DNA的损伤模式不同。在实验室里，研究人员只用一两种样本做检测，然而从基因层面上看，真实病人的癌症就像雪花一样，没有两种是完全一样的。所以拿实验室的药物让病人试用，它可能会在和试验样本有着完全相同癌症类型的人身上起作用，但那可能是百分之一、百分之二的病人。
如何让临床试验对病人更有意义？
那么，怎样才能让5.1%的成功率变成更有价值的数字？Matthew Galsky说，首先要不断寻找更能代表人类癌症的试验样本。这样一来，药物在临床试验阶段就能有更高的保障。这也是研究团队几十年来努力的方向。
同时，“应该让什么样的病人参与临床试验”，这也是研究人员面临的挑战。从基因层面而言，研究人员尝试着限制病人的参与条件。比如，某药物是根据某种基因突变的癌症研究的，那么，两个同患膀胱癌的病人，有这种基因突变的那个，治疗的成功率相对较高。
然而，从癌症种类和病人情况的角度来看，临床试验应该减少参与条件的限制。比如，病人需要有某种基因突变才能使用试验药物，但这个病人不一定限制于膀胱癌病人。换句话说，只要病人体内有这种基因突变，那么无论罹患乳癌、肺癌、大肠癌，新药物可能对其都有很好的效果。如果只允许膀胱癌病人用药，可能把更多潜在的受益者排除在外。另一方面，这些年来，临床试验的参与条件越来越窄，往往没有其它疾病、没有使用过太多治疗药物的病人才能够参加试验。事实上，多数病人都可能有更复杂的身体状况。试验病人无法代表多数癌症病人，即便药物通过，对多数癌症病人的意义可能不大。
为了让病人和医生从临床试验中受益更多，从根本上应改变临床试验的目的，将更多的“人性”融入其中。Matthew Galsky说，临床试验经常是为了某一个目标而做，比如“让药物通过”。但如果能将“病人的实际感受”纳入考量，不仅让病人得到更好的照顾，也能让医生更了解新药的药效。比如，给病人治疗后，不要只问“肿瘤缩小了吗”，还要问，有没有什么副作用？副作用多久出现一次？会影响工作吗？平日里能不能照常做事情？之类的问题。
病人怎样做选择？
当病人面临临床试验和普通治疗两个选项时，可从以下几点做判断：
1. 比较现有治疗方法和临床试验的治疗方法。看试验药物的数据是否比现有的治疗方法更好、已知副作用是否严重等；如果没有药物数据，可以向研究人员和医生了解，这种新药是否有潜力、是否适合自己的肿瘤情况。病人和研究人员与医生的交流非常重要，获得的有效信息越多，对于选择治疗越有帮助。
2. 病人在心理上能否接受临床试验。临床试验和普通治疗都存在不确定性，但临床试验的不确定性较高。同时，临床试验需要频繁的身体检查和回访医生，对病人的生活也会产生一定影响。
3. 病人的实际情况是否适合做临床试验。试验期间须频繁地往返于医院和住处（如两周一次、三周一次），就需要病人交通方便，并且可以牺牲一部分私人时间。
失败率 ≠ 伤害率
虽然癌症临床试验从I期到最终批准，通过率只有5.1%，但这并不代表病人治病的成功率只有5.1%。实际上，病人通常是参与1～3期中某一期的临床试验，单期试验的成功率相对较高，比如，三期临床试验的通过率为40.1%。
新药物未通过FDA批准，不一定代表对病人产生负面影响。未批准可能是由于新药没超越现有药物的药效、未达到预期“加成”药效、或副作用太强等。另外，临床试验有研究人员、医生、专业护士随时关注病人的身体状况，一旦有危险，医疗团队会立刻进行处理。因此，临床试验风险较高，但也有一定的安全保障。
说到底，不同临床试验有不同的表现。对于癌症病人，临床试验是潜力股还是地雷股、是否值得“投资”，最终还需病人自己判断。
责任编辑：茉莉
