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癌症临床试验 是潜力股还是地雷股?

文/柯弦

癌症临床试验,对于病人的意义有多大?(Shutterstock)

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癌症病人在面对临床试验这个选项时,往往会陷入两难:一边是现有的标准治疗,治愈概率可能较低,但药物的风险较小;另一边是临床试验的新疗法,这种新疗法可能增加治疗成功率,但药物的不确定性较高。这时就像一个投资人面对着股票和基金两个投资方案发愁,只是一旦选错,面临的或许不是破财,而是身体上的损失。

临床试验是指新药物在研发之后,请病人进行试用的过程。如果治疗效果达到预期,新药就会被食品与药物监管局(FDA)批准上市,成为新的标准治疗。

新药物通常要通过三期临床试验才能被FDA批准。据《2006 – 2015年临床试验发展成功率》调查报告,在2006年至2015年间,癌症药物从第一期试验到最后被FDA批准的成功率为5.1%,为所有调查疾病中最低。

为什么癌症临床试验成功率低?

让我们先看在研发癌症药物中,研究人员使用什么试验样本来模拟病人:药物研究通常用两种样本,一种是在培养皿里培养的人类癌细胞,不同的癌细胞代表着不同的癌症。另一种是动物样本,如将培养皿里的人类癌细胞植入到老鼠体内,随着癌细胞增长,给老鼠使用研究疗法,看肿瘤是否会缩小;或者改变老鼠的基因,使其形成癌症后,再进行治疗。

不难看出,这些试验样本虽具有一定的代表性,但还是无法代表真实的病人个体、无法代表所有的病人。西奈山医院泌尿生殖肿瘤科主任Matthew Galsky说,癌症临床试验的成功率不高,主要原因是人体复杂。每个病人不仅肿瘤情况不同,他们的身体机制、曾经用过的药物、同时存在的其它病症都未必一样。医生在研发药物时所使用的样本,比真实的病人群体简单得多。因此在试管里测试有效的药物,应用在复杂的人体上未必有效。

从微观的角度来讲,不同病人的癌症可能由不同的遗传因素导致。两个同样患膀胱癌的病人,其中一人的肿瘤和另一个人的肿瘤可能在基因上有差异,也就是DNA的损伤模式不同。在实验室里,研究人员只用一两种样本做检测,然而从基因层面上看,真实病人的癌症就像雪花一样,没有两种是完全一样的。所以拿实验室的药物让病人试用,它可能会在和试验样本有着完全相同癌症类型的人身上起作用,但那可能是百分之一、百分之二的病人。

如何让临床试验对病人更有意义?

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从基因层面上看,没有两个病人的癌症是完全一样的。(Shutterstock)

那么,怎样才能让5.1%的成功率变成更有价值的数字?Matthew Galsky说,首先要不断寻找更能代表人类癌症的试验样本。这样一来,药物在临床试验阶段就能有更高的保障。这也是研究团队几十年来努力的方向。

同时,“应该让什么样的病人参与临床试验”,这也是研究人员面临的挑战。从基因层面而言,研究人员尝试着限制病人的参与条件。比如,某药物是根据某种基因突变的癌症研究的,那么,两个同患膀胱癌的病人,有这种基因突变的那个,治疗的成功率相对较高。

然而,从癌症种类和病人情况的角度来看,临床试验应该减少参与条件的限制。比如,病人需要有某种基因突变才能使用试验药物,但这个病人不一定限制于膀胱癌病人。换句话说,只要病人体内有这种基因突变,那么无论罹患乳癌、肺癌、大肠癌,新药物可能对其都有很好的效果。如果只允许膀胱癌病人用药,可能把更多潜在的受益者排除在外。另一方面,这些年来,临床试验的参与条件越来越窄,往往没有其它疾病、没有使用过太多治疗药物的病人才能够参加试验。事实上,多数病人都可能有更复杂的身体状况。试验病人无法代表多数癌症病人,即便药物通过,对多数癌症病人的意义可能不大。

为了让病人和医生从临床试验中受益更多,从根本上应改变临床试验的目的,将更多的“人性”融入其中。Matthew Galsky说,临床试验经常是为了某一个目标而做,比如“让药物通过”。但如果能将“病人的实际感受”纳入考量,不仅让病人得到更好的照顾,也能让医生更了解新药的药效。比如,给病人治疗后,不要只问“肿瘤缩小了吗”,还要问,有没有什么副作用?副作用多久出现一次?会影响工作吗?平日里能不能照常做事情?之类的问题。

病人怎样做选择?

当病人面临临床试验和普通治疗两个选项时,可从以下几点做判断:

1. 比较现有治疗方法和临床试验的治疗方法。看试验药物的数据是否比现有的治疗方法更好、已知副作用是否严重等;如果没有药物数据,可以向研究人员和医生了解,这种新药是否有潜力、是否适合自己的肿瘤情况。病人和研究人员与医生的交流非常重要,获得的有效信息越多,对于选择治疗越有帮助。

2. 病人在心理上能否接受临床试验。临床试验和普通治疗都存在不确定性,但临床试验的不确定性较高。同时,临床试验需要频繁的身体检查和回访医生,对病人的生活也会产生一定影响。

3. 病人的实际情况是否适合做临床试验。试验期间须频繁地往返于医院和住处(如两周一次、三周一次),就需要病人交通方便,并且可以牺牲一部分私人时间。

失败率 ≠ 伤害率

虽然癌症临床试验从I期到最终批准,通过率只有5.1%,但这并不代表病人治病的成功率只有5.1%。实际上,病人通常是参与1~3期中某一期的临床试验,单期试验的成功率相对较高,比如,三期临床试验的通过率为40.1%。

新药物未通过FDA批准,不一定代表对病人产生负面影响。未批准可能是由于新药没超越现有药物的药效、未达到预期“加成”药效、或副作用太强等。另外,临床试验有研究人员、医生、专业护士随时关注病人的身体状况,一旦有危险,医疗团队会立刻进行处理。因此,临床试验风险较高,但也有一定的安全保障。

说到底,不同临床试验有不同的表现。对于癌症病人,临床试验是潜力股还是地雷股、是否值得“投资”,最终还需病人自己判断。

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责任编辑:茉莉

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