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血癌新疗法“活药” 美FDA会批准吗?

诺华公司与宾州大学共同研究、开发与商业化的新型血癌治疗方法,正在等待美国食品与药物管理局的批准,引起医学界的关注。图为诺华公司位于瑞士的总部。 (SEBASTIEN BOZON/AFP/Getty Images)
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【大纪元2017年07月14日讯】(大纪元记者林南综合报导) 一种被科学家称为“活药”的新型血癌治疗方法,正在等待美国食品与药物管理局(Food and Drug Administration,简称FDA)的批准,引起医学界的关注。

周三(12日),FDA咨询委员会的所有成员一致建议该机构,批准针对治疗儿童和青少年常见白血病的CTL019治疗方法。

美国全国公共广播电台(NPR)报导,该咨询委员会的建议并不会对FDA的批准起决定性作用,但FDA通常会采纳那些建议。如果这一治疗方法获得通过的话,这将标志着“基因治疗产品”将首次被FDA批准。

CAR-T细胞免疫治疗癌症

在数十年来的癌症研究中,科学家们一直在寻找利用人体自身免疫系统抗癌的治疗方法。

CTL019最初由宾夕法尼亚大学开发。2012年,一家总部位于瑞士巴塞尔的制药及生物技术跨国公司——诺华(Novartis )公司,与宾夕法尼亚大学达成全球合作协议,共同研究、开发与商业化包括CTL019在内的多项CAR-T疗法,用于癌症治疗。目前,CTL019申请上市的适应症为儿童或年轻人中复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病(B细胞急性淋巴细胞白血病)。

根据诺华公司的资料,在一项名为ELIANA的2期临床试验中,CTL019取得了良好的疗效。一共有50名患者参与了这项临床试验,而在接受CTL019治疗的3个月后,高达82%的患者的症状出现了完全缓解或全血细胞计数不全的完全缓解。

CAR-T细胞免疫治疗的方法是:从患者身上移出被称为“T细胞”的关键免疫系统细胞,科学家们可以对其进行转基因处理,以寻找和攻击癌细胞。这就是有些科学家把这个方法称为“活药”的原因。然后,医生将数以百万计的转基因“T细胞”注入病人的身体,以便尽可能地消除癌细胞,医生并希望健康的细胞组织未受任何损伤。

人体的T细胞。(视频截图)
CAR-T细胞免疫治疗的方法是从患者身上移出T细胞,对其进行转基因处理,以寻找和攻击癌细胞。图为人体的T细胞。(视频截图)

带来长期安全性的隐忧

虽然这种治疗方法可能给癌患带来希望,但也引发人们对其长期安全性和成本的一些担忧。科学家们改变T细胞的遗传变化,引起人们对可能的长期副作用的担忧,即带来并发症的担忧。

一些患者不能对常规治疗作出反应,并且相当一部分患者在复发后对后续疗法无反应。而且CTL019治疗还可产生被称为“细胞因子释放综合征”的危及生命的不良反应。

对于这些病人来说,“治疗方案存在一个主要的未满足的医疗需求”。在费城儿童医院学习的史蒂芬‧汉格(Stephen Hunger)医生告诉FDA咨询委员会。

尽管在接受CTL019治疗的一些患者中发生了这些并发症,但诺华公司说,患者没有死亡,而是恢复了健康。

出于安全考量,诺华公司计划继续跟踪接受此治疗患者的情况。该公司还计划,最初只在约30至35家接受了必要的培训和具专业性的医院提供并管理这一复杂的治疗。

另一个问题是成本。诺华公司不会估计治疗所需的费用,一些行业分析师预计,每次输注将花费50万美元。#

责任编辑:叶紫微

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2017-07-14 12:51 PM
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