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罕病
【大纪元9月8日讯】〔自由时报记者王昶闵／台北报导〕两位罹患罕病“尼曼匹克症C型”的病患，好不容易找到救命药Miglustat，健保却无法给付，一年药费高达3、400万元，让家庭陷入绝境。昨日罕病团体与医师出面为病友请命，希望卫生署能破例，尽速通过补助。
试用药物 健保不给付
卫生署药政处处长廖继洲表示，目前全球尚无任何国家将此药开放用于尼曼匹克症治疗，加上相关研究资料尚不足，才会被卫生署罕病用药委员会否决。卫生署将另循“罕病医疗补助办法”，看是否有其他补助方案。
15岁的病友阿圣与10岁的小颖，去年9月在台大基因医学部协助下，得到药厂提供人道救援用药试用，经一年治疗，病情停止恶化，吞咽功能与协调性也改善，但药物在9月底前就会用完，如果要自费买药，一天就得花上1万1000多元，家属根本无力负担。
阿圣的哥哥在多年前发病，因身体功能不断退化，最后不幸死亡。痛失长子的父亲林金树说，他和妻子都已退休，面对未来高额的药费，实在无能为力。
“对小颖来说，停止供药就等于放弃了他的生命！”父亲黄国梁希望政府能伸出援手，将天价的罕病药物纳入健保给付。
功能退化 严重会致死
台大医院基因医学部主任胡务亮指出，尼曼匹克症病患因体内胆固醇无法送到正确位置，引发糖酯堆积导致神经髓鞘受损，导致身体功能严重退化，症状包括眼球无法垂直转动、行动不便、智力退化、说话变慢、吞咽困难等，后期更需长期卧床，严重会致死。
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