港浸大「皺皮木瓜」研新藥治罕見病 獲美國認可

【大紀元2024年01月11日訊】（大紀元記者張瑛瑜香港報導）罕見的「肌原纖維肌病」，令人肌肉萎縮、僵硬、呼吸肌虛弱，並有心肌病、運動障礙等症狀。患者通常在青少年時期發病，但是目前沒有有效治療方法，醫療成本亦十分高昂。香港浸大中藥創新研發中心研發一種新藥，並獲美國食品藥物管理局，用作治療罕見疾病藥物的「孤兒藥」（orphan drug）資格認定，成為香港第一款獲得該資格的植物藥。

浸大中藥創新研發中心從中藥「皺皮木瓜」提取有效成分，研發一種新藥。浸大表示，取得「孤兒藥」資格認定，可望加快新藥的審批工作，包括縮短評審程序、豁免新藥上市評審費用，並獲得上市後七年獨家市場占有權等。研究團隊計劃在兩年內，向美國食品藥物管理局提交新藥臨床研究申請。

皺皮木瓜為薔薇科植物「貼梗海棠」的乾燥成熟果實，是臨床常用中藥，常用於治療關節肌肉疾病，如濕熱痹症和腰膝關節酸重疼痛等。皺皮木瓜與一般當作水果食用的木瓜不同，後者稱為番木瓜。

中心基於臨床治療案例，針對由BAG3基因突變導致的「肌原纖維肌病」，結合傳統中醫理論與現代科學技術，並採用中藥材「皺皮木瓜」的多種有效成分，研發名為「CDD-2107」的新藥。

研究團隊從病人的中藥處方中，確定最重要的有效成分。研究結果顯示，CDD-2107能顯著改善肌原纖維肌病患者的臨床症狀，包括增強肌肉力量，以及提高活動能力和獨立性，為患者帶來新的希望。

浸大稱，「孤兒藥」的研發和生產，面對研究資料匱乏、研發成本高昂和市場規模小等挑戰。一些國家或地區因而訂定政策和措施，鼓勵製藥公司研發和生產治療罕見病的藥物。藥物獲美國食品藥物管理局批准成為「孤兒藥」後，製藥機構可獲一些特殊的鼓勵和支援，例如研究資金、延長專利保護期限、市場獨占權和稅收方面優惠等。

浸大協理副校長（中醫藥發展）、中藥創新研發中心總裁卞兆祥表示，預計在兩年內向美國食品藥物管理局提交新藥臨床研究申請，最終目標是CDD-2107獲得美國食品藥物管理局批准上市，令更多患者的病情改善。

責任編輯：陳玟綺#