【大紀元11月3日訊】(據中廣新聞張德厚報導)「尼曼匹克症」是一種難以治療的罕見疾病，目前台大醫院共收治了五位的尼曼匹克症的患者，原本在服用一種澳洲生產的新藥後，患者們的病情已經獲得有效的控制，不過因為國健局決定取消藥費的補助，現在讓面臨巨額藥費壓力的家屬們，感到相當的絕望。
「尼曼匹克症」被稱為是罕見疾病中的罕見疾病，目前國內的患者不到十名，其中有進行治療的五名都在台大醫院，都是屬於Ｃ型的尼曼匹克症，患者的脂肪、膽固醇會累積在腦部，以致腦部退化，起初症狀類似自閉症，接下來會尿失禁，走路不穩。
目前這五名患者正服用澳洲研發出的「ZAVESCA」新藥，已經有效抑制病情的惡化，但一年四百萬元的高額藥費，讓原本補助一半藥費的國民健康局，決定不再補助，而補助另一半藥費的台大醫院，因為經費不足，也只能補助到今年年底。對此病童家長們是感到壓力沈重萬分，因為少了補助之後，就算賣房子、賣車子，傾家蕩產， 頂多也只夠支付兩、三年的藥費。
台大醫院基因醫學部教授胡務亮無奈地指出，如果這些病患無法繼續服藥，只能靜待死亡。胡務亮：「我們在治療之後，他們就被穩定下來，到現在都沒有繼續退化的現象。那這些病人如果你不治療就會持續的退化，最後就自然病死。」
雖然病患的家屬們都不願意放棄給自己子女一個活下去的機會，衷心地盼望國健局可以改變決定，但是衛生署罕病疾病諮詢委員會已經做出了決定要中止新藥的補助，五名病童最多只能再領取一、二次的藥，之後就只能聽天由命了。
