【大纪元2017年10月10日讯】细胞治疗MIT专题4之4 细胞治疗产品从研发到病人使用，旷日费时，光是上市审查就要一年。卫福部食药署拟以专法管理，若顺利立法，只要保证产品安全、初步有效就可暂时核准，缩短研发上市时间。
国外陆续有细胞治疗产品问世，如美国食品暨药品管理局（FDA）今年8月宣布核准药厂诺华的CAR-T治疗产品上市，可用于治疗容易复发、难治的B细胞型急性淋巴细胞白血病。日本也有利用干细胞培养的层片产品，可运用于修补心脏、食道、膝盖关节和皮肤。
国际间细胞治疗专家都铆足全力端出新菜，在台湾这边，卫生福利部至今没有批准任何一细胞治疗产品上市，究竟是在等什么？
台北医学大学细胞治疗与再生医学研究中心主任黄彦华指出，过去台湾并未订有细胞治疗相关法规，加上临床试验规定严谨，学者、厂商都面临“无法可循”窘境。
虽然如此，倒是有不少临床试验，从申请案分析，其治疗领域以心血管疾病、癌症、皮肤及神经相关疾病居前3名。执行第一、二、三期临床试验，需要好几年的时间。
根据财团法人医药品查验中心统计，从公元2010年至2016年3月底，共受理50件细胞治疗产品临床试验申请案，显示此类产品的研发持续受到关注。
新药完成人体试验才能申请上市，主管审查业务的卫福部食品药物管理署药品组科长林意筑告诉中央社记者，现行国外细胞产品若要输入台湾，依据“药事法”管理，必须检送人体试验资料证明产品的安全性、有效性及品质，审查期为360天（不含厂商补件时间）。
林意筑说，如果是特殊疾病所需用药，也可申请优先审查，但也要240天。
食药署今年7月预告“细胞及基因治疗产品管理法草案”，明确定义细胞及基因治疗产品、确认捐赠者合适性，并建立确保安全性前提下，给予不超过5年效期的暂时性许可证。
林意筑说，暂时许可的机制意即产品经第一、第二期人体试验，已确保安全性且有初步的效果，对于医疗迫切的病人先给予用药的机会，同步仍必须完成第三期的人体实验。
她指出，细胞或基因治疗产品和传统药物特性不同，管理方式也有必要调整；专法通过后，可能缩短研发时间提早上市。
三顾股份有限公司策略长王哲训表示，台湾发展细胞治疗的法规条件相对严格，“政府能给的最大帮助就是法规的松绑”，但法规管理也面临两难的处境。
王哲训说，当法规愈宽松，产品的安全和稳定可能被牺牲，但管得太严、追求极致的安全，很多厂商可能烧了好几年的钱就倒闭了。
他进一步解释，细胞治疗产品多元，有些是高风险，如改造后的干细胞打回体内也可能反而促进肿瘤生成；有些低风险，如用来修补食道的细胞层片，就算不小心脱落，也仅是让胃多消化吸收一片细胞组织，并不危险，“不同风险程度的产品应有不同的管理标准”。
卫福部医事司长石崇良表示，全球细胞治疗法规最开放的是日本，他们将细胞治疗依风险程度不同订定管理规范，但其他国家如美国、欧盟都很严谨，台湾只是遵循欧美标准，并没有特别严。
石崇良也说，未来可讨论台湾要不要改走“日规”，让细胞治疗研究有所突破。细胞治疗可能成为治疗的新希望，但现实情况下，安全性、有效性都有待验证。有一派科学家对细胞治疗充满前景，但也有专家认为没有科学证据还不足，宽松开放只是让病人花很多钱，但不一定有效。（转自中央社）
