【大纪元2017年08月31日讯】（大纪元记者陈晓报导）8月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华CAR-T细胞疗法正式上市，用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病。
这个商品名叫做Kymriah的CAR-T疗法——嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，由瑞士诺华制药公司（Novartis AG）研发，是全世界首例癌症基因疗法。该疗法通过抽取癌症病人体内的T细胞，在体外利用基因改造技术，使这些细胞变成具备识别并攻击肿瘤细胞能力的CAR-T细胞，然后再将这些改造后的CAR-T细胞重新输回病人体内。当遇到特定肿瘤细胞时，CAR-T细胞会被激活并大量增殖，并攻击和杀死肿瘤细胞，从而达到治疗效果。
T细胞是人体内免疫细胞的一种，是人体抵御病原侵袭的天然防线之一。FDA专员戈特利布（Scott Gottlieb)说：“我们正在进入一个医疗创新的新前沿，能使病人自己的细胞在改造后用于攻击致命癌症细胞。”
目前诺华公司这项新疗法将主要用于治疗急性淋巴细胞白血病。根据美国国家癌症研究所的数据，美国每年约有3,100位20岁以下的青少年被诊断患有该病，而该病也是美国青少年中最常见的癌症之一。
急性淋巴细胞白血病是一种恶性肿瘤，异常增生的肿瘤细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能。这种疾病的治疗方案较为有限，现在普遍使用的方法包括辐射治疗、化疗和干细胞治疗。这些方法在首发癌症患者身上效果较为显著，但是对复发的癌症来说，治疗效果就大大减弱。因此Kymriah也将主要用于那些初始癌症治疗方案不起作用的患者。
新疗法缓解率高 但有潜在严重副作用
诺华最新临床试验结果表明，急性淋巴细胞白血病患者在接受治疗6个月以后有89%的存活率，而在接受治疗一年以后，患者存活率略微下降到79%，且大部分没有复发。
尽管CAR-T治疗具有巨大潜在功效和市场，但FDA称其也有潜在严重副作用。如CAR-T在治疗过程中会释放很多杀伤肿瘤细胞的细胞因子。这些细胞因子是一种类似激素或神经递质的细胞间沟通信号蛋白。大量细胞因子会导致人体出现发烧、低血压、脑水肿和类似流感的症状。
因此即使在获得了FDA批准后，Kymriah也不可能像其他药物一样可以很快进入市场。由于CAR－T这种复杂的活体药物要为每位患者限时量身定做，那么如何保证T细胞的制备纯度、活性和安全性，也是该疗法在使用过程中一直要注意的问题。
诺华表示他们可能先和全美20家认证的治疗机构合作，为患者提供Kymriah治疗，并有望在年底将合作机构增加到32家。这些治疗机构也必须要有紧急处理副作用的能力。
目前Kymriah的标价为47.5万美元。但是诺华表示，如果病人在接受治疗一个月之内没有效果的话，将不用支付治疗费用。◇
责任编辑：朱涵儒
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