【大纪元2011年04月05日讯】(大纪元记者吴翰林编译报导) 近期一项对帕金森氏症患者进行基因疗法的临床实验，结果病人的运动功能障碍获得明显改善，为这种神经功能失调疾病开启了新的治疗道路。
据《柳叶刀神经学》 (Lancet Neurology)期刊报导，生物科技公司Neurologix对45名罹患中、晚期帕金森氏症病人进行临床试验，发展基因疗法。
研究人员随机选取22名患者接受基因治疗，其余23名患者接受假手术，让他们相信他们已接受相同的治疗。但是病患、护理人员和进行评估的医疗团队，都不知道哪些病患是真正接受治疗的人。
六个月后，研究人员评估受测者的身体颤抖、肌肉痉挛、行走和平衡等方面运动能力改善情形，结果接受基因疗法的患者改善比例为23.1％，接受假手术者则为12.7％。
帕金森氏症的患者是由于脑中制造神经传导物质“多巴胺” (dopamine)的细胞逐渐退化减少，缺少多巴胺会使大脑发出讯息到肌肉的传达通道受阻，因此患者会出现行动迟缓、四肢颤抖等的病症。目前的治疗的方式，是服用类似于多巴胺功能的药物，但随着脑中更多神经元的损失，这些药物会失去效力。
基因治疗不同于传统的治疗，它直接改变大脑中负责运动功能细胞的运作方式。研究人员为病人注射一种病毒，它能传递一种称之为麸胺酸脱羧酶(glutamic acid decarboxylase, GAD)的基因到脑细胞中。该基因可制造名为γ-氨基丁酸(gamma-aminobutyric acid, GABA)的化学物质。因为帕金森病也会使病患丘脑下核中一种化学物质γ-氨基丁酸的浓度减少，从而导致控制运动行为的线路发生问题。
虽然这种基因疗法尚未正式成为帕金森氏症的治疗方法，但科学家们对这项结果仍感到振奋。阿拉巴马大学伯明翰分校神经功能障碍和实验疗法中心（UAB Center for Neurodegeneration and Experimental Therapeutics）的主任斯坦达尔特（David Standaert）博士表示，虽然尚未找到帕金森氏症病变的根本原因，但基因疗法是激励人心的一步，因为它使症状好转了，大脑负责运动功能区的化学物质获得改变。
此项基因疗法实验的设计者也是Neurologix公司的共同创办人之一，威尔康乃尔医学院(Weill Cornell Medical College)神经外科副教授卡普利特(Michael G. Kaplit)表示，研究人员正在与美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)合作，进行下一阶段试验，希望这种基因疗法未来能获得上市的许可。
