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帕金森氏症的新希望:基因療法

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【大紀元2011年04月05日訊】(大紀元記者吳翰林編譯報導) 近期一項對帕金森氏症患者進行基因療法的臨床實驗,結果病人的運動功能障礙獲得明顯改善,為這種神經功能失調疾病開啟了新的治療道路。

據《柳葉刀神經學》 (Lancet Neurology)期刊報導,生物科技公司Neurologix對45名罹患中、晚期帕金森氏症病人進行臨床試驗,發展基因療法。

研究人員隨機選取22名患者接受基因治療,其餘23名患者接受假手術,讓他們相信他們已接受相同的治療。但是病患、護理人員和進行評估的醫療團隊,都不知道哪些病患是真正接受治療的人。

六個月後,研究人員評估受測者的身體顫抖、肌肉痙攣、行走和平衡等方面運動能力改善情形,結果接受基因療法的患者改善比例為23.1%,接受假手術者則為12.7%。

帕金森氏症的患者是由於腦中製造神經傳導物質「多巴胺」 (dopamine)的細胞逐漸退化減少,缺少多巴胺會使大腦發出訊息到肌肉的傳達通道受阻,因此患者會出現行動遲緩、四肢顫抖等的病症。目前的治療的方式,是服用類似於多巴胺功能的藥物,但隨著腦中更多神經元的損失,這些藥物會失去效力。

基因治療不同於傳統的治療,它直接改變大腦中負責運動功能細胞的運作方式。研究人員為病人注射一種病毒,它能傳遞一種稱之為麩胺酸脫羧酶(glutamic acid decarboxylase, GAD)的基因到腦細胞中。該基因可製造名為γ-氨基丁酸(gamma-aminobutyric acid, GABA)的化學物質。因為帕金森病也會使病患丘腦下核中一種化學物質γ-氨基丁酸的濃度減少,從而導致控制運動行為的線路發生問題。

雖然這種基因療法尚未正式成為帕金森氏症的治療方法,但科學家們對這項結果仍感到振奮。阿拉巴馬大學伯明翰分校神經功能障礙和實驗療法中心(UAB Center for Neurodegeneration and Experimental Therapeutics)的主任斯坦達爾特(David Standaert)博士表示,雖然尚未找到帕金森氏症病變的根本原因,但基因療法是激勵人心的一步,因為它使症狀好轉了,大腦負責運動功能區的化學物質獲得改變。

此項基因療法實驗的設計者也是Neurologix公司的共同創辦人之一,威爾康乃爾醫學院(Weill Cornell Medical College)神經外科副教授卡普利特(Michael G. Kaplit)表示,研究人員正在與美國食品和藥物管理局(Food and Drug Administration)合作,進行下一階段試驗,希望這種基因療法未來能獲得上市的許可。

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