首例癌症基因療法 獲FDA批准上市

定制的免疫疗法 青少年急性淋巴细胞白血病或有望治愈

陳曉

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【大紀元2017年08月31日訊】(大紀元記者陳曉報導)8月30日,美國食品藥品監督管理局(FDA)批准諾華CAR-T细胞疗法正式上市,用于治疗复发性或难治性儿童、青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病。

這個商品名叫做Kymriah的CAR-T療法——嵌合抗原受體T細胞免疫療法,由瑞士諾華製藥公司(Novartis AG)研發,是全世界首例癌症基因療法。該療法通過抽取癌症病人體內的T細胞,在體外利用基因改造技術,使這些細胞變成具備識別並攻擊腫瘤細胞能力的CAR-T細胞,然後再將這些改造後的CAR-T細胞重新輸回病人體內。當遇到特定腫瘤細胞時,CAR-T細胞會被激活並大量增殖,並攻擊和殺死腫瘤細胞,從而達到治療效果。

T細胞是人體內免疫細胞的一種,是人體抵禦病原侵襲的天然防線之一。FDA專員戈特利布(Scott Gottlieb)說:「我們正在進入一個醫療創新的新前沿,能使病人自己的細胞在改造後用於攻擊致命癌症細胞。」

目前諾華公司這項新療法將主要用於治療急性淋巴細胞白血病。根據美國國家癌症研究所的數據,美國每年約有3,100位20歲以下的青少年被診斷患有該病,而該病也是美國青少年中最常見的癌症之一。

急性淋巴細胞白血病是一種惡性腫瘤,異常增生的腫瘤細胞可在骨髓聚集並抑制正常造血功能。這種疾病的治療方案較為有限,現在普遍使用的方法包括輻射治療、化療和幹細胞治療。這些方法在首發癌症患者身上效果較為顯著,但是對復發的癌症來說,治療效果就大大減弱。因此Kymriah也將主要用於那些初始癌症治療方案不起作用的患者。

新療法緩解率高 但有潛在嚴重副作用

諾華最新臨床試驗結果表明,急性淋巴細胞白血病患者在接受治療6個月以後有89%的存活率,而在接受治療一年以後,患者存活率略微下降到79%,且大部分沒有復發。

儘管CAR-T治療具有巨大潛在功效和市場,但FDA稱其也有潛在嚴重副作用。如CAR-T在治療過程中會釋放很多殺傷腫瘤細胞的細胞因子。這些細胞因子是一種類似激素或神經遞質的細胞間溝通信號蛋白。大量細胞因子會導致人體出現發燒、低血壓、腦水腫和類似流感的症狀。

因此即使在獲得了FDA批准後,Kymriah也不可能像其他藥物一樣可以很快進入市場。由於CAR-T這種複雜的活體藥物要為每位患者限時量身定做,那麼如何保證T細胞的製備純度、活性和安全性,也是該療法在使用過程中一直要注意的問題。

諾華表示他們可能先和全美20家認證的治療機構合作,為患者提供Kymriah治療,並有望在年底將合作機構增加到32家。這些治療機構也必須要有緊急處理副作用的能力。

目前Kymriah的標價為47.5萬美元。但是諾華表示,如果病人在接受治療一個月之內沒有效果的話,將不用支付治療費用。◇

責任編輯:朱涵儒

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