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罕見「泡泡龍」重症 基因療法可能治癒

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【大紀元1月30日訊】(大紀元記者葉澄旭編譯)據最新的《英格蘭醫學期刊》報導,基因療法似乎能夠治癒8名接受試驗的罹患「泡泡龍」(bobble boy disease)重症的病人。這給其他患有此症的病人及家屬帶來了希望。

10名患有這種先天性免疫系統損壞的「泡泡龍」症(SCID)患者,接受基因療法,經過平均四年的病情追蹤,其中8名患者已成功治癒,不需再用藥物控制病情。

「泡泡龍」的起源

美國每年有將近40到100個嬰兒被診斷出患先天性遺傳失調,即嚴重複合型免疫缺乏症(severe combined immunodeficiency,SCID),俗稱「泡泡龍」症。

「泡泡龍」一詞源起於美國德州小男孩維特(David Vetter),他罹患最常見型SCID,死於1984年,短短12年的生命,為免受到週遭環境的感染,只能生活在塑膠泡泡隔離的環境中。與大衛相似的病例,曾經在基因療法中得到顯著的療效,但此療法也伴隨著罹患血癌的風險。

成功的關鍵病例

最新的實驗療法以其他較少見型的SCID病患為主,其中催化脢(學名為腺甘去胺脢adenosine deaminase)缺乏型SCID在醫療史上佔有關鍵的地位,這種先天性遺傳缺陷造成催化脢缺乏的病症,是在1990年以基因療法實驗的首例。

催化脢缺乏型SCID通常出現在嬰兒時期,傳統治療方法是每週注射兩次催化脢、或施行骨髓移植手術,但是這兩種方法不僅所費不貲,而且手術療效不佳。然而1990年俄亥俄州兩個罹患此症的小女孩,首先改用基因療法後,症狀已改善,只是必須繼續服用藥物。

沒有血癌的副作用

醫學期刊在2至8年後陸續報導這10個最新病例的治療結果,他們大都是在2歲前進行基因療法,他們不僅還活著,而且沒有任何血癌症狀或其他的健康問題,只有兩個人需要進一步的治療。

這個分別在義大利和以色列進行的新基因治療研究,主要是抽出患者的骨髓細胞,將帶有催化脢的基因嵌入骨髓細胞中,再將骨髓細胞注射到原患者體內。

其他疾病的福音

南加大暨洛杉磯兒童醫院的嚴重複合型免疫缺乏症專家寇恩雖然未參加這個醫療研究,但他稱許該研究針對催化脢缺乏型SCID的新療效,這對於將基因療法應用在治療其他的血球細胞異常,如鐮狀細胞疾病(sickle cell disease),將是一大福音。

當然科學家們還在繼續努力研究,釐清為何基因療法造成最常見型SCID患者罹患血癌的高風險,但是對於催化脢缺乏型SCID的患者卻沒有導致血癌或其它後遺症。
(http://www.dajiyuan.com)

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