美研究修補缺陷基因治療失明

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【大紀元3月19日訊】(美國之音2010年3月18日報導)研究人員在治療由遺傳因素導致的罕見的視覺失常方面,又取得了新的進展。一項新的研究顯示,這種治療安全有效,最終可能有助於治療更常見的失明。

“利伯氏先天性黑內障”是一種極為罕見的導致失明的症狀,美國大約有4千個病例。

賓州大學眼科教授瓊.貝內特說,美國每年大約有5至7名新生兒有這種嚴重的遺傳疾病:“這大概是最嚴重的一種視網膜退化,因為它會影響到嬰兒。通常是父母最先發現,他們的寶寶在6個星期大時,不能像其他正常嬰兒一樣看東西。”

“利伯氏先天性黑內障”發生的原因是一個有缺陷的遺傳因子。這種缺陷妨礙了視網膜的正常功能,結果就是孩子在很小的時候,視覺就受到嚴重損害。目前還沒有有效的治療方法。

最近用動物做的研究顯示,一種治療方法對動物的雙眼都安全,而且改善了視覺。這就清除了讓病人雙眼同時接受試驗性治療的障礙。

在去年一次突破性的臨床試驗中,研究人員修補了有缺陷的基因,然後注射進12名病患的一隻眼睛。健康細胞在病人眼睛裡開始生長。貝內特說,病人這只眼睛的視力獲得明顯改善,特別是年齡較小、病情還沒有惡化到幾乎全盲的病人。

貝內特說:“現在他們可以看書,坐在教室前排,可以看見老師在黑板上寫的東西,也可以獨自在社區裡騎自行車。過去,他們學習盲文,他們坐在教室後排,電腦屏幕把老師寫的東西放大讓他們看。他們走路要靠枴杖,或者靠人攙扶。”

身為研究人員之一的貝內特說,參加試驗的病人都急切地希望另一隻眼睛也接受這種基因治療。不過,在繼續進行臨床試驗之前,研究人員要先確定治療的安全性。

現在,研究人員正等著為病人治療另一隻眼睛開綠燈,讓他們的雙眼都恢復視力。

貝內特說,一種類似的方法未來可能用來治療與年齡有關的“黃斑點退化”症。這種病使全世界每年有1,400萬老年人失明。黃斑點退化病人視網膜黃斑受到損傷,導致中心視覺喪失。

科學家們發現了幾種和黃斑點退化病有關的遺傳因子。

貝內特說,雖然目前還沒有進行任何針對“黃斑點退化”症的遺傳因子治療試驗,但她的研究顯示,使用一種病毒來修補與這種病有關的遺傳因子,是安全的。(http://www.dajiyuan.com)

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