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FDA批准基因疗法治疗遗传性失明

陈晓 编译

由美国Spark Therapeutics公司研发的一种基因疗法,旨在治疗罕见的遗传性视网膜疾病。(KAREN BLEIER/AFP/Getty Images)

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【大纪元2017年12月31日讯】(大纪元记者陈晓编译报导)美国食品药品监督管理局(FDA)近期批准了首例利用基因疗法治疗遗传性失明的药物Luxturna。

这个由美国Spark Therapeutics公司研发的基因疗法,旨在治疗一种罕见的遗传性视网膜疾病:莱伯先天性黑蒙病(LCA)。这种病由RPE65基因突变导致。患有这种疾病的人通常在出生时就有严重的视觉缺损,并且随着年龄的增长视觉逐渐退化。美国约有1,000至2,000名病人患有该病。目前尚无药物可以有效的治疗该病。

Luxturna基因疗法是将实验室合成的正常RPE65基因序列通过病毒载体,用微型针管注射到病人的眼部,使之在视网膜上表达。正常表达的蛋白可以激活视网膜感光细胞,并帮助患者恢复视觉。

虽然Luxturna基因疗法无法帮助病人将视力完全恢复到正常水平,但是对于渐盲的病人来说,大幅改善的视力对他们的生活也可以带来相当大的改变。

在第三期临床试验中,29名接受治疗的患者中有27名(93%)患者的视力得到了明显改善,并且能在暗光的情况下自主走过一段充满障碍的路。

在此次临床试验中视力得到恢复的患者、来自纽约长岛的17岁少年克里斯丁.甘迪罗(Christian Guardino)在今年早些时候还参加了《美国达人秀》,一展他的歌喉。甘迪罗的母亲表示,甘迪罗在接受治疗前已经几乎失明。但是该治疗让他的视力大大改善。他不仅可以在昏暗的房间看到自己的父母,还可以在夜晚看到天上的星星和月亮。

2017 年是基因疗法大放异彩的一年。在短短几个月之内,FDA接连批准了三项基因疗法上市。除了Luxturna以外,FDA今年早前还批准了诺华公司治疗儿童白血病的基因疗法Kymriah和Gilead Sciences公司治疗成人淋巴瘤的基因疗法Yescarta。

但是由于高昂的研发费用和较小的潜在市场,使得这些基因疗法注定价格不菲。尽管Spark公司还未宣布Luxturna疗法的价格,但很多专家预测这项药物可能会定价在一百万美元左右。对于高额的医疗费用,如何平衡好制药公司,医保公司和患者之间的关系,也将成为业界讨论的最新话题。◇

责任编辑:朱涵儒

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2018-01-02 12:38 AM
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