【大纪元2017年12月31日讯】（大纪元记者陈晓编译报导）美国食品药品监督管理局（FDA）近期批准了首例利用基因疗法治疗遗传性失明的药物Luxturna。
这个由美国Spark Therapeutics公司研发的基因疗法，旨在治疗一种罕见的遗传性视网膜疾病：莱伯先天性黑蒙病（LCA）。这种病由RPE65基因突变导致。患有这种疾病的人通常在出生时就有严重的视觉缺损，并且随着年龄的增长视觉逐渐退化。美国约有1,000至2,000名病人患有该病。目前尚无药物可以有效的治疗该病。
Luxturna基因疗法是将实验室合成的正常RPE65基因序列通过病毒载体，用微型针管注射到病人的眼部，使之在视网膜上表达。正常表达的蛋白可以激活视网膜感光细胞，并帮助患者恢复视觉。
虽然Luxturna基因疗法无法帮助病人将视力完全恢复到正常水平，但是对于渐盲的病人来说，大幅改善的视力对他们的生活也可以带来相当大的改变。
在第三期临床试验中，29名接受治疗的患者中有27名（93%）患者的视力得到了明显改善，并且能在暗光的情况下自主走过一段充满障碍的路。
在此次临床试验中视力得到恢复的患者、来自纽约长岛的17岁少年克里斯丁．甘迪罗（Christian Guardino）在今年早些时候还参加了《美国达人秀》，一展他的歌喉。甘迪罗的母亲表示，甘迪罗在接受治疗前已经几乎失明。但是该治疗让他的视力大大改善。他不仅可以在昏暗的房间看到自己的父母，还可以在夜晚看到天上的星星和月亮。
2017 年是基因疗法大放异彩的一年。在短短几个月之内，FDA接连批准了三项基因疗法上市。除了Luxturna以外，FDA今年早前还批准了诺华公司治疗儿童白血病的基因疗法Kymriah和Gilead Sciences公司治疗成人淋巴瘤的基因疗法Yescarta。
但是由于高昂的研发费用和较小的潜在市场，使得这些基因疗法注定价格不菲。尽管Spark公司还未宣布Luxturna疗法的价格，但很多专家预测这项药物可能会定价在一百万美元左右。对于高额的医疗费用，如何平衡好制药公司，医保公司和患者之间的关系，也将成为业界讨论的最新话题。◇
责任编辑：朱涵儒
