【大紀元2026年07月30日訊】（大紀元記者林燕綜合報導）一名6歲女童在接受實驗性基因編輯療法後死亡。行業人士表示，這類試驗在中國的門檻低得離譜，只要中國研究型醫院批准，研究人員就可以推進這類具有爭議性的臨床試驗。
更有科學家直言，這起事件暴露了中國臨床試驗存在「風險評估、透明度和機構監管方面的嚴重缺陷」。
據國際頂級學術期刊《科學》（Science）和撤稿觀察組織（Retraction Watch）於7月23日聯合發表的一項調查顯示，去年在上海交通大學附屬醫院新華醫院，一名6歲女童在接受了一種旨在糾正神經發育基因突變的定製療法後一週去世。
該女童化名小美，是全球已知首個接受針對腦部基因編輯治療的人，也是這項只有一個患者的臨床試驗的對象。
這一消息震驚了全球研究和生物醫學界。多位仔細審查過該案病例的外國基因治療專家和生物倫理學家質疑，中國醫生沒有在治療前充分告知女童父母該療法存在的風險。
該試驗由上海交通大學腦科學中心的神經科學研究員仇子龍主導，採用的是研究者發起的臨床試驗（IIT）模式。
中共為彎道超車 在臨床試驗方面大量放水
為在前沿治療領域保持競爭優勢，在啟動臨床試驗方面，中共官方給予了罕見的監管靈活性，目的是為了促進中國生物技術行業的快速發展，「彎道超車」追趕美國和歐洲生物技術行業。
《南華早報》週三（7月29日）稱，在中國的IIT框架下，研究人員只需獲得研究型醫院的批准，無需國家監管機構的批准，即可在人體上測試新療法——也是這種制度安排推動了中國生物技術的蓬勃發展。
據生物醫藥媒體Endpoints News在2025年12月發表的一篇文章，中共的IIT模式為公司和機構提供了一種靈活的途徑，用來確定實驗性療法是否具有應用前景，這與需要國家主管部門嚴格審批的傳統臨床試驗完全不同。
該文還指出，這一機制幫助中國生物技術產業趕上了西方競爭對手，尤其是在細胞和基因治療領域鞏固了中國作為一支競爭力量的地位。
業內人士：中國生物醫療監管存嚴重缺陷
威海新蘭生物科技有限公司首席執行官王浩然也向《南華早報》證實了這一點。他說，中國在多個前沿醫學領域取得了快速進展，部分原因是其機制為在嚴格監管下開展早期臨床探索提供了更大的靈活性。
「此案似乎暴露出風險評估、透明度和機構監管方面的嚴重缺陷。顯然，需要更強有力的保障措施，尤其是在涉及兒童的首次人體基因編輯治療方面。」王浩然說。
小美患有的斯奈德-布洛克-坎波綜合徵（Snijders Blok-Campeau syndrome）屬於罕見的神經發育障礙，由CHD3基因突變引起，可導致發育遲緩、語言障礙、智力障礙和自閉症特徵。但她的症狀相對較輕，不至於威脅到生命。
誰為患者的風險管理把關 倫理委員會成擺設
從2023年7月，小美的父親聯繫上仇子龍醫生，到2025年3月在上海新華醫院進行臨床試驗，沒有任何一位醫療人員誠實告知該手術存在巨大的死亡風險。
如果手術成功，小美將成為世界上首例接受腦部靶向基因編輯療法的患者，仇子龍將揚名海內外。然而，七天後，小美卻因嚴重的免疫反應去世，死因據信與治療有關。
據多位生命科學家稱，小美獲得的這種療法風險極高，主要原因是需要給患者體內注入大量的病毒顆粒。由於只有極少一部分病毒能到達靶細胞並激活鹼基編輯機制，因此要修復足夠多的腦細胞，需要數千億個病毒顆粒。
調查顯示，在仇子龍臨床前試驗中接受該療法的四隻猴子，無論劑量如何，均出現了中度至重度肝損傷，但仇子龍團隊卻執意繼續推進人體試驗。
而新華醫院的倫理委員會早在猴子毒理學報告發布之前，就提早一個月（2025年1月2日）批准了這項臨床試驗。換句話說，該機構根本沒有審閱這份獼猴毒理學報告。
跨國生物技術公司諾華的高級科學家崔翔（Cui Xiang）告訴《南華早報》，涉事醫院的倫理委員會未能充分驗證該技術的安全性，也未能正確評估該療法的風險效益比。
崔翔表示，6歲女童基因編輯致死事件可能會對中國快速發展的生物技術產業的聲譽造成「持久影響」。
美國要求極高 對病患安全全面把關
去年，美國一名患有危及生命的代謝紊亂的嬰兒凱爾‧帕特里克‧穆爾頓（Kyle Patrick Muldoon，Jr.，俗稱KJ）成功接受了個性化CRISPR基因療法，相比之下小美的病情「遠非危及生命」。
2024年8月，KJ出生在賓夕法尼亞大學醫院，醫生很快注意到KJ體徵存在一些異樣。KJ確診患有CPS1缺乏症，這是一種非常罕見且最嚴重的尿素循環障礙，在嬰兒早期的死亡率高達50%，已有的唯一有效療法是等到KJ長大些之後進行肝移植手術，但不確定KJ能否度過嬰兒期，因為他的神經損傷風險和死亡風險都在與日俱增。
6個月大的KJ成為有史以來第一位接受個性化基因編輯藥物的患者。藥物通過輸注進入血液，到達肝臟。
儘管情況緊急，這個美國嬰兒的手術方案也必須經過全面的層層審核，最後是最高的美國醫藥監管機構——食品藥品監督管理局（FDA）罕見開綠燈同意之後才進行的。
根據發表在《新英格蘭醫學雜誌》上詳細介紹該基因療法的文章，時任FDA首席醫療官維奈‧普拉薩德（Vinay Prasad）和馬丁‧馬卡里（Martin Makary）詳細闡述了美國針對這類特殊方案設立的「合理機制路徑」（Plausible Mechanism Pathway）監管框架。
該框架指出，對於因患者數量極少而無法進行傳統隨機臨床試驗的療法，要能在分子與生物學機制層面提供充分證據，並符合一系列嚴格標準，才可利用不同於傳統大型臨床試驗的證據模式，申請審查。
責任編輯：林姸#
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