【大纪元2026年07月30日讯】（大纪元记者林燕综合报导）一名6岁女童在接受实验性基因编辑疗法后死亡。行业人士表示，这类试验在中国的门槛低得离谱，只要中国研究型医院批准，研究人员就可以推进这类具有争议性的临床试验。
更有科学家直言，这起事件暴露了中国临床试验存在“风险评估、透明度和机构监管方面的严重缺陷”。
据国际顶级学术期刊《科学》（Science）和撤稿观察组织（Retraction Watch）于7月23日联合发表的一项调查显示，去年在上海交通大学附属医院新华医院，一名6岁女童在接受了一种旨在纠正神经发育基因突变的定制疗法后一周去世。
该女童化名小美，是全球已知首个接受针对脑部基因编辑治疗的人，也是这项只有一个患者的临床试验的对象。
这一消息震惊了全球研究和生物医学界。多位仔细审查过该案病例的外国基因治疗专家和生物伦理学家质疑，中国医生没有在治疗前充分告知女童父母该疗法存在的风险。
该试验由上海交通大学脑科学中心的神经科学研究员仇子龙主导，采用的是研究者发起的临床试验（IIT）模式。
中共为弯道超车 在临床试验方面大量放水
为在前沿治疗领域保持竞争优势，在启动临床试验方面，中共官方给予了罕见的监管灵活性，目的是为了促进中国生物技术行业的快速发展，“弯道超车”追赶美国和欧洲生物技术行业。
《南华早报》周三（7月29日）称，在中国的IIT框架下，研究人员只需获得研究型医院的批准，无需国家监管机构的批准，即可在人体上测试新疗法——也是这种制度安排推动了中国生物技术的蓬勃发展。
据生物医药媒体Endpoints News在2025年12月发表的一篇文章，中共的IIT模式为公司和机构提供了一种灵活的途径，用来确定实验性疗法是否具有应用前景，这与需要国家主管部门严格审批的传统临床试验完全不同。
该文还指出，这一机制帮助中国生物技术产业赶上了西方竞争对手，尤其是在细胞和基因治疗领域巩固了中国作为一支竞争力量的地位。
业内人士：中国生物医疗监管存严重缺陷
威海新兰生物科技有限公司首席执行官王浩然也向《南华早报》证实了这一点。他说，中国在多个前沿医学领域取得了快速进展，部分原因是其机制为在严格监管下开展早期临床探索提供了更大的灵活性。
“此案似乎暴露出风险评估、透明度和机构监管方面的严重缺陷。显然，需要更强有力的保障措施，尤其是在涉及儿童的首次人体基因编辑治疗方面。”王浩然说。
小美患有的斯奈德-布洛克-坎波综合征（Snijders Blok-Campeau syndrome）属于罕见的神经发育障碍，由CHD3基因突变引起，可导致发育迟缓、语言障碍、智力障碍和自闭症特征。但她的症状相对较轻，不至于威胁到生命。
谁为患者的风险管理把关 伦理委员会成摆设
从2023年7月，小美的父亲联系上仇子龙医生，到2025年3月在上海新华医院进行临床试验，没有任何一位医疗人员诚实告知该手术存在巨大的死亡风险。
如果手术成功，小美将成为世界上首例接受脑部靶向基因编辑疗法的患者，仇子龙将扬名海内外。然而，七天后，小美却因严重的免疫反应去世，死因据信与治疗有关。
据多位生命科学家称，小美获得的这种疗法风险极高，主要原因是需要给患者体内注入大量的病毒颗粒。由于只有极少一部分病毒能到达靶细胞并激活碱基编辑机制，因此要修复足够多的脑细胞，需要数千亿个病毒颗粒。
调查显示，在仇子龙临床前试验中接受该疗法的四只猴子，无论剂量如何，均出现了中度至重度肝损伤，但仇子龙团队却执意继续推进人体试验。
而新华医院的伦理委员会早在猴子毒理学报告发布之前，就提早一个月（2025年1月2日）批准了这项临床试验。换句话说，该机构根本没有审阅这份猕猴毒理学报告。
跨国生物技术公司诺华的高级科学家崔翔（Cui Xiang）告诉《南华早报》，涉事医院的伦理委员会未能充分验证该技术的安全性，也未能正确评估该疗法的风险效益比。
崔翔表示，6岁女童基因编辑致死事件可能会对中国快速发展的生物技术产业的声誉造成“持久影响”。
美国要求极高 对病患安全全面把关
去年，美国一名患有危及生命的代谢紊乱的婴儿凯尔‧帕特里克‧穆尔顿（Kyle Patrick Muldoon，Jr.，俗称KJ）成功接受了个性化CRISPR基因疗法，相比之下小美的病情“远非危及生命”。
2024年8月，KJ出生在宾夕法尼亚大学医院，医生很快注意到KJ体征存在一些异样。KJ确诊患有CPS1缺乏症，这是一种非常罕见且最严重的尿素循环障碍，在婴儿早期的死亡率高达50%，已有的唯一有效疗法是等到KJ长大些之后进行肝移植手术，但不确定KJ能否度过婴儿期，因为他的神经损伤风险和死亡风险都在与日俱增。
6个月大的KJ成为有史以来第一位接受个性化基因编辑药物的患者。药物通过输注进入血液，到达肝脏。
尽管情况紧急，这个美国婴儿的手术方案也必须经过全面的层层审核，最后是最高的美国医药监管机构——食品药品监督管理局（FDA）罕见开绿灯同意之后才进行的。
根据发表在《新英格兰医学杂志》上详细介绍该基因疗法的文章，时任FDA首席医疗官维奈‧普拉萨德（Vinay Prasad）和马丁‧马卡里（Martin Makary）详细阐述了美国针对这类特殊方案设立的“合理机制路径”（Plausible Mechanism Pathway）监管框架。
该框架指出，对于因患者数量极少而无法进行传统随机临床试验的疗法，要能在分子与生物学机制层面提供充分证据，并符合一系列严格标准，才可利用不同于传统大型临床试验的证据模式，申请审查。
责任编辑：林妍#
留言