【大纪元2026年07月26日讯】（大纪元记者林燕编译报导）2025年3月24日，在上海交通大学医学院附属新华医院，中国医生和科学家首次采用基因编辑技术对一名大脑发育异常的6岁女孩进行治疗。
他们将数万亿个病毒注入她的脑脊液中，这些病毒携带指令，组装一种“碱基编辑器”的定制基因修复系统，以修复她脑细胞中的缺陷基因。
七天后，女童死亡。
“妈，我想回家。”这名化名“小美”的孩子说完后，便被推入了ICU病房，再也没有出来。
……
2026年7月23日，国际顶级学术期刊《科学》（Science）联合学术监督网站“撤稿观察”（Retraction Watch）接连发布两篇重磅调查，揭开了这起中国6岁女童被隐瞒基因编辑治疗致死事件。
报导发布后，迅速震惊全球科研届。多位审查过此案的外国基因治疗专家和生物伦理学家质疑，中国医生有没有在治疗前充分告知女童父母该疗法存在的风险。
联合调查称，“小美”是全球已知首个接受针对脑部基因编辑治疗的人，也是这项只有一个患者的临床试验的对象。
医院从女童家属处收取了86万美元（折合约582万元人民币），作为疗法研发的部分资金。
以下是根据《科学》期刊报导整理的事件内容：
两年前，小美的父母发现，4岁的小美在语言，书写和画画等方面，都比同龄的孩子慢，还出现一些指向自闭症的行为特征。在随后的检查中，小美被确诊了一种极其罕见的神经发育疾病 —— Snijders Blok-Campeau 综合症。
小美确诊后，父母加入了一个自闭症及类似疾病患儿的家长微信群。群里的家长会分享国内外正在开展的实验性治疗。
第一次见面
2023年7月，一名家长在群里转发了仇子龙的一场讲座。小美父母了解到仇子龙长期研究自闭症，并积极推动相关的基因疗法。
于是，小美的父亲主动给仇子龙发送了一封邮件，并附上了女儿的病历。他在邮件中表示自己知道研发基因治疗需要复杂实验和数千万资金，但他们“愿意并有能力承担这些费用”。
“看着孩子每天受苦，对我们做父母的来说是最痛苦的煎熬。” 他附上了小美的基因检测结果，然后发送了邮件。
13分钟后，仇子龙回复了这封邮件，并邀请他到研究所面谈。
第一次见面时，双方便一拍即合：小美父母说，他们并不是想单纯资助一项学术研究，而是希望能够真的治疗自己的女儿，而仇子龙也表示，如今碱基编辑技术正在接近一个“临界点”，团队已经具备将其推向临床的条件。
小美父母提供了第一手的对话录音
由于技术信息过于复杂，小美的父母录下了他们与仇子龙以及其他与试验相关人员的许多对话。他们将这些录音分享给了《科学》杂志和撤稿观察网站。
仇子龙解释说，编辑大脑需要将病毒注入小美的脊髓底部的液体中。他还补充说，由于小美的病情并不危及生命，因此要获得医院伦理委员会的批准，试验的门槛会很高。研发这种疗法并在小鼠和猴子身上进行测试需要长达两年的时间，而且疗效也无法保证。但仇子龙在一段录音中表示，像新华医院这样的一流机构可以确保不会发生安全事故。
小美的父母听说过其它基因疗法会导致严重的副作用，甚至死亡，他们也知道最大的风险是小美对大剂量病毒的免疫反应。
对此，仇子龙回答说，剂量控制至关重要，但将病毒直接注入小美的脊髓液而不是血液，可以绕过肾脏和肝脏，从而最大限度地降低反应风险。
这让小美父母感到安心。“对我来说，做这件事的心理代价非常高，”小美的母亲告诉仇子龙，“但我愿意尝试，因为你非常值得信赖。”
汇钱 开始试验
很快，随着小美父母把第一笔钱汇入，开始设计碱基编辑器，制备AAV病毒载体，以及承担猕猴实验的公司都拿到了经费，项目开始运转。
根据小美父母分享的短信记录，仇子龙要求这对夫妇通过非正式的安排直接向研究团队的其他成员付款，这让他们越来越感到不安。
每隔几个月，小美父亲就会去仇子龙的办公室、附近的餐馆或几个小时车程外的家中拜访。据家庭记录显示，每次都是小美父亲买单，并已送给仇好几部iPhone、一台iPad和一箱茅台酒。
2024年4月，小美父亲与负责具体实验的研究员杨侃（仇子龙的学生）继续商谈费用，杨侃向他解释为什么项目花掉比原先洽谈的更多的钱，小美父亲在录音里说：“我压力有点大。”
两人讨价还价。最终，分多次向杨侃的个人账户打入约13万美元（约合人民币90万元）。
据《科学》调查报导，最终小美一家为该项目支付了86万美元，资金主要来自夫妻二人的积蓄以及亲友的借款。
小美死亡后，杨侃返还了前述的13万美元。
根据上海杨浦区卫健委的文件，医院伦理委员会于2025年1月2日批准这项临床试验，这在该试验的猕猴毒理学报告发布之前（发布日期为2月17日）。这意味着，该机构根本没有审阅这份猕猴毒理学报告。同时也没有任何研究人员或医生提前告知小美父母，这项治疗可能存在的死亡风险。
小美开始发烧 最后一句话：我想回家
接受手术三天后，小美开始发烧，这是AAV病毒注射后的常见反应，预计会持续几天。仇子龙在她开始退烧时过来探望。他向小美的父母保证，他们女儿的病情很快就会好转。
当他们送他到电梯旁时，仇子龙还兴奋地宣布，投给英国《自然》（Nature）期刊的论文在经过修改后已被接收。然后他又补充说，小美的治疗将会引起更大的轰动：这将是首例针对大脑的基因编辑疗法。
小美的病情没有好转。由于输液后她一直没有排尿——这表明她的肾脏受到了严重损伤——医生限制了她的液体摄入量，她变得极度口渴。她血液中的血小板也下降到了危险的水平。这正是知情同意书中警告家属的一系列症状。
小美的父母说，知情同意书中并没有明确指出这些症状可能导致死亡，而且在与仇子龙或其他医生的任何谈话中，也没有人提及这一点。
医生们给小美做了全身CT扫描，然后迅速将她送进了重症监护室。孩子脸上坚强的表情开始崩溃了。“妈，我想回家。”她说完后，便消失在病房里。
接下来的24小时里，小美的父母还有爷爷奶奶坐在候诊室里。仇子龙听说小美的情况后赶了回来，似乎难以接受这个事实。
第二天早上，他仍然陪着小美的家人。这时，一位医生出来告诉他们，小美去世了。这让仇子龙感到震惊。
医院报告：小美之死与基因编辑治疗有关
两天后，医院伦理委员会召开紧急会议，并根据报告得出结论：小美的死“肯定”与治疗有关。死因是血栓性微血管病。
接下来的几周里，仇子龙向家属表达了哀悼之情，但不愿猜测究竟手术出了什么问题。
这对父母说，他们曾要求仇子龙撤回发表在《自然》期刊上的论文，因为他们担心这篇论文会误导其他有类似情况患儿的家庭以及研究人员。
仇子龙最初同意了。但最终，他不再回复小美父母的任何询问。参与研究的杨侃退还了他收到的全部报酬。
2025年9月，区卫生部门因医院未能妥善监管该试验，且未在国家数据库中将其注册为商业赞助研究，对该医院处以约3600美元的罚款。据小美的家人称，作为责任医生，仇子龙被列入，但医院只要求他进行口头检讨。
尽管仇子龙的公司为这项试验投保，但小美的家人表示，他们没有得到任何赔偿。他们说，他们也不想要赔偿；相反，他们更责怪自己没有多问问题，并且完全信任所谓的权威。
更多家长开始联系仇寻求治疗
在《自然》期刊于2026年2月刊出仇子龙的论文后，微信群中的一些家庭开始谈论联系仇子龙，并咨询自己孩子的病情。
小美父母看到后，决定不能再沉默。他们向仇子龙所在的上海交通大学学院院长提交了一份投诉，要求对发表在《自然》期刊上的论文进行调查并撤稿，“以防止更多孩子遭受痛苦，也避免我们的血泪白流”。
上海交大开始推卸责任
4月30日，小美父母收到大学的邮件回复，随后又接到电话：院长办公室不会对仇子龙采取任何行动。
学校还说，支付给杨侃的款项是临床试验的“研究服务费”，而发表在《自然》期刊上的论文“与你们资助的实验没有任何关系”。
后记
6月，在光秃秃的白墙前，小美母亲通过Zoom视频通话接受采访时曾经几次情绪崩溃，转过身去，背对着摄像头。
在小美冥诞当天，她鼓起勇气回到了三人居住的那间旧公寓，坐在小美的床上，周围堆满了她的东西。她还在路上买了一个巧克力纸杯蛋糕，现在一边吃一边想像着女儿还在她身边。
“我不能每天都哭，但那天，我想，我可以独自在房间里哭。”她说。
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责任编辑：孙芸#
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