最新Crispr技术可以编辑RNA

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【大纪元2017年11月03日讯】(大纪元记者陈晓编译报导)在一个月之内,麻省理工学院的张峰教授连续在《自然》和《科学》这两个顶尖科研杂志上发表文章,宣布他们研发出可以编辑RNA的Crispr技术。

张峰教授团队花了大约五年时间研发的这个RNA编辑系统,主要包括两个部分,一个是具有RNA导向功能的Cas13酶,另一个是可以将RNA腺嘌呤(A)替换成次黄嘌呤(I)的ADAR蛋白酶。这两个蛋白被融合成一个分子,被转导至细胞内可以同时发挥效力。

人类的大约四分之一的遗传疾病都和鸟嘌呤(G)突变为腺嘌呤(A)相关,如杜氏肌营养不良症和帕金森病等。要治疗这些遗传疾病就需要将腺嘌呤(A)重新转变回鸟嘌呤(G)。而黄嘌呤(I)和鸟嘌呤(G)在生物体内的构象十分类似,大部分细胞甚至无法区分两者的区别,因此被系统修改后的RNA分子可以恢复正常的生物功能。

和稳定性很高的遗传物质DNA相比,RNA在生物体内大多作为蛋白翻译模板,并且稳定性差,被转录出以后会很快降解。和DNA编辑技术相比,RNA编辑技术具有可逆性和灵活性,并且安全性更高,不易产生非特异性的编辑。

RNA编辑技术有望用于那些在生物体发育成熟后不再复制或分裂的细胞中,如神经元、肌肉细胞、还有一些肝细胞和肾细胞等。对于由神经系统变性引起的老年痴呆,帕金森病和肌萎缩侧索硬化症等可提供切实有效的治疗方案。同时,也可用于暂时性的调节自身免疫机制,避免身体对药物或是其他治疗产生不需要的炎症或是超敏反应。

Crispr基因编辑技术最初是在细菌体内被发现。该系统具有操作简单、效率高和特异性强的特点,被科学家们寄予厚望,用于治疗和基因突变相关的遗传疾病。该技术在2012年首次面世后,飞速发展。◇

责任编辑:朱涵儒

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