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【大紀元5月3日訊】 美國研究人員用基因療法幫助一群先天性失明的小狗見到了光明，這一前所未有的成果為成千上万先天性失明患者和他們的家人帶來了希望。
美國賓夕法尼亞大學和康奈爾大學研究人員在一項最新研究中，選擇三只先天性失明小狗作為實驗對象，這些小狗的ＲＰＥ６５基因存在致盲突變。研究人員用于基因療法的“藥物”則是由佛羅里達大學科學家改造過的攜帶了正常ＲＰＥ５６基因的病毒，這些病毒充當渡船，將正常基因送到失明小狗的視网膜細胞里。
研究人員在小狗左眼遠离視网膜的地方注射了健康基因，但這种療法沒有效果。隨后他們又將基因注射到右眼視网膜后非常接近視网膜色素上皮細胞的地方，而這是ＲＰＥ５６基因發生作用之處。不久，所有三只小狗的右眼都恢复了視力。
研究人員拍攝的錄像顯示，經治療后小狗能夠在堆著障礙物的房間里行走，但當障礙物放在它們的左側時，他們會撞上去。研究人員對小狗視网膜所作電子檢測表明，視网膜呈正常狀態；瞳孔反應也表明眼睛和大腦之間的神經聯系是工作的，而這是真正有視覺的表現。
除ＲＰＥ５６基因，其他一些基因中的突變也會引起失明。先天性失明患者眼睛里負責將光信號轉化為電信號的基因不能正常工作，他們在出生時沒有或基本沒有視力。美國有１５万多人受此疾病的折磨。
這一研究成果刊登在了５月的《自然遺傳學》上。科學家表示，基因療法為治療先天性失明帶來了希望，但何時起能進行臨床試驗還是個問題，因為這類試驗只有在新生儿和１２歲以下的儿童身上進行效果最佳，而用儿童作臨床試驗則受多方因素制約。他們接下來還要做進一步研究以确信這种基因療法不存在副作用。
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