基因療法讓先天性失明者見到曙光

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(http://www.epochtimes.com)
【大紀元6月5日訊】讓變异基因和异常表達基因變為正常基因和正常表達基因,就可以從根本上治愈遺傳疾病,這就是基因療法(gene therapy)的基本思路。

先天性失明是一种遺傳病,患者在出生時沒有或基本沒有視力。由于無藥可治,他們終身与黑暗為伴。僅美國就有15万余人受此疾病的折磨。

研究揭示,導致先天性失明的根源在于:患者體內的某些負責將光信號轉化為電信號的基因,不能正常行使職責,它們發生了突變!

能否采用基因工程技術,將正常外源基因及其調控順序,導入該基因已發生突變而呈缺陷的先天性失明者體內,并使導入的基因正常發揮作用,以糾正或改善盲人體內缺陷基因所引起的致病症狀呢?

美國賓夕法尼亞大學和康奈爾大學研究人員在一項最新研究中,選擇3只先天性失明小狗作為基因治療的實驗對象,這些小狗由于RPE56基因發生突變而失明。

基因療法幫助一群先天性失明的小狗見到光明,這是前所未有的成果,它為成千上万先天性失明患者和他們的家人帶來了希望。

研究人員用作基因治療的“基因藥物”,是由佛羅里達大學科學家改造過的攜帶正常RPE56基因的病毒。這些病毒充當“渡船”,將正常基因送到失明小狗的視网膜細胞里。

研究人員先在小狗左眼遠离視网膜的地方直接注射了RPE56基因,但沒有效果。隨后,他們又將病毒攜帶的含有正常RPE56基因的基因藥物“注射”到其右眼視网膜后非常接近視网膜色素上皮細胞的地方,這是RPE56基因發生作用之處。不久,3只小狗的右眼全部恢复了視力。

研究人員拍攝的錄像顯示,治療后的小狗能夠在堆著障礙物的房間里行走,但當障礙物放在它們的左側時,他們會撞上去。

研究人員對小狗視网膜所作的電子檢測表明,其視网膜呈正常狀態;瞳孔反應也表明眼睛和大腦之間的神經聯系是相通的,這是真正有視覺的表現。這個技術也曾在小鼠身上成功地實驗過,但在小狗身上所作的實驗,是第一次用于大型哺乳類動物。

該研究成果刊登在今年5月出版的《自然遺傳學》雜志上。科學家表示,這項基因療法為治療先天性失明帶來了希望,但何時能進行臨床試驗還是個問題。因為,這類試驗只有在新生儿和12歲以下的儿童身上進行效果最佳,而用儿童作臨床試驗則受多方因素制約。科學家目前還在研究基因如何相互作用,以及改變一個基因會對其他基因造成什么影響。

美國科學家用基因療法幫助3只先天性失明的小狗見到了光明。据認為,這一前所未有的成果,為成千上万先天性失明患者帶來了康复的可能。
(http://www.dajiyuan.com)


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