【大紀元2026年08月07日訊】（大紀元記者林燕綜合報導）週三（8月5日），美國健康新聞網站STAT披露，一名身患杜氏肌營養不良（DMD）的中國男童在上海參加輝大基因公司（HuidaGene，簡稱輝大）發起的早期臨床研究後死亡。據該項目的臨床試驗登記顯示，去世男童年齡在4至8歲之間。
輝大同日發布了一份中文聲明稱，事件發生於2025年8月，「該受試者在接受高劑量腺相關病毒（AAV）載體全身給藥後，在補體與細胞因子嚴重激活的背景下發生急性呼吸窘迫綜合徵（ARDS）」。
這是兩週內國際期刊披露的中國基因編輯試驗導致的第二起兒童死亡事件。同時，這也是一起患者死亡一年後被外國媒體報導出來的中國醫療事件。
《科學》（Science）期刊於7月23日披露了上海仇子龍團隊的基因編輯試驗失敗事件，一名6歲發育遲緩女孩接受腦靶向基因編輯後死亡。
STAT指出，這兩起案例驚人相似，首先試驗均由研究者發起，當局監管薄弱；其次，患者均因病毒載體引發致命免疫反應去世；最後，被調查者最初均保持沉默，但其相關研究仍在繼續。據悉，STAT已經對輝大進行了長達數月的調查，並多次詢問該公司對這一事件的回應。（參見報導：中國再曝基因編輯試驗致兒童死亡事件 2週2例）
死者為第四名兒童受試者 在接受給藥後死亡
輝大在聲明中稱，死亡兒童是既定方案下最後一名入組受試者，其餘3名受試者沒有出現類似的嚴重臨床綜合徵，仍在長期隨訪。
輝大表示，完整結果已於2026年1月遞交同行評審，更多科學細節將在論文發表後公開。
根據輝大在美國臨床試驗註冊庫（ClinicalTrials.gov）中針對此項實驗留下的信息，臨床試驗開始於2024年11月，計劃入組患者為年齡4—8歲的男性兒童。原本擬於2026年8月完成實驗主要部分，2027年6月完成數據分析。輝大在2026年8月3日最後一次更新相關實驗記錄，表示「仍在進行，但不再招募（患者）」。
ClinicalTrials.gov是當前最具國際影響力的臨床試驗註冊機構之一，用來追蹤和報告實驗結果。
根據輝大2024年12月的關於首名受試者給藥的中文新聞稿，這是實驗用其開發的新型DNA編輯療法HG302，使用腺相關病毒把CRISPR編輯工具送入體內。公司當時根據臨床前研究判斷，其方案所需劑量低於部分既有AAV療法，以期減少免疫相關風險。
前CEO透露後續實驗將加大藥劑量
按照STAT的報導，輝大CEO陸英明在2025年5月出席美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會活動時公開表示，在首位接受低劑量治療的男童體內，僅能檢測到微量抗肌萎縮蛋白——也就是杜氏肌營養不良患者體內缺失的關鍵蛋白。陸英明當時透露，輝大後續升級給藥劑量至每公斤體重約100萬億病毒顆粒。
以每公斤體重病毒量來計算，一般E11（百億級）到E13（千億級）為安全用量，E14（萬億級）則要擔心出現嚴重副作用，E15（十萬億級以上）臨床上被禁止使用。
STAT報導稱，陸英明的發言讓這家名不見經傳的中國初創公司在年會中成為現場焦點。但奇怪的是，在會議結束後15個月，輝大卻一片安靜，從公眾視野中消失。
而陸英明以及首席技術官克拉迪克（TJ Cradick）悄然離職。克拉迪克是一位在美國基因編輯領域經驗豐富的資深人士，在輝大工作不到一年。
STAT說，陸英明此前曾向該媒體透露，輝大發生了一起嚴重不良事件，但未指明具體細節。他還說，他自己曾在2025年敦促公司公開披露此事。
輝大正在推進六種基因編輯療法的人體試驗
輝大是中國科學院神經科學研究所研究人員楊輝在2018年創辦的，定位於「專注於設計、改造及開發新型CRISPR基因編輯工具和顛覆性的創新基因療法」。也是同一年，楊輝本人被指控剽竊來訪的傅向東教授的研究報告。
在短短7年內，輝大藉助研究者發起的臨床試驗（IIT）快通道，已把6種基因編輯療法推進到人體試驗階段。
中國的IIT獨立試驗目前處於一種無序發展狀態。直到2026年5月，中共國家藥品監督管理局才發布了一項818號文件，規定只有三甲醫院（即頂級醫院）才能開展獨立試驗，要求醫院必須完成非臨床安全性和有效性評估，以及獲得機構倫理委員會的批准。
根據《科學》（Science）期刊披露的6歲女童案，這類倫理委員會形同虛設，甚至在動物實驗結果出爐之前，就能提前放行試驗。
賓夕法尼亞大學基因編輯研究員基蘭‧穆蘇努魯（Kiran Musunuru）表示，最讓他擔憂的就是中國的IIT研究既缺乏中央監管，又缺乏透明度。
他告訴STAT，根據輝大留下的實驗記錄，本應該在幾個月前就以預印本的形式公布其研究結果，但現在仍杳無音訊。
「可能還有很多類似的事件發生，而我們卻一無所知。」他說。
前輝大CEO和首席技術官均已離開
陸英明和克拉迪克都告訴STAT，他們離開輝大的原因與這起死亡事件無關。該公司招募他們二人，是希望在美國建立一家子公司，將他們的項目商業化，以開拓利潤更高的市場。
「我早在（2025年）8月份就離開了。」克拉迪克更直接告訴STAT說，「他們進行給藥試驗或計劃更高劑量時，我都沒有參與。」
輝大基因總經理李方心在5月份表示，公司目前已做出一些調整，已停止進行像杜氏肌營養不良症那樣需要全身輸注大量病毒的臨床試驗。取而代之的是，公司將專注於直接向大腦或眼睛注射少量病毒。
兩週內接連曝光兩起兒童基因編輯治療死亡案例
兩週內接連曝光兩起上海醫院發生的中國基因編輯死亡事件，可能會加劇外界對中共故意設置寬鬆監管途徑IIT，以開展臨床試驗的安全性質疑。
根據中共2024年宣布實施的《醫療衛生機構開展研究者發起的臨床研究管理辦法》，IIT需經過科學性審查、倫理審查和機構立項；但不需要國家藥監局（NMPA）事前審批就能在醫院啟動，試驗用產品也不必按《藥品生產質量管理規範》（GMP）生產。
IIT已成了中國治療罕見病的一個「快通道」。一方面，藥企開發新藥要算市場回報，而罕見病患者少、市場窄，企業主動投入的意願本來就低；另一方面，IIT雖然可以讓醫生和家長能更快地嘗試新療法，但同時存在缺乏風險評估、透明度和機構監管等嚴重缺陷。
誠然，基因治療試驗中發生嚴重不良事件並不罕見。過去八年中，至少有十幾名患者在臨床試驗當中、或在接受已獲批准的基因治療後死亡。但像中國這樣，案例真相需要經由國外媒體、在歷經數月或數年的時間後才能被曝光，最後才得以在中國國內傳播，這種情況是相當罕見的。
責任編輯：林姸#
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