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台唐奖生技医药奖 3人带动基因编辑革命

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【大纪元2016年06月19日讯】唐奖生技医药系列报导1(中央社台北19日电)第二届唐奖生技医药奖由法、美3名科学家共享,他们发展出的“CRISPR/Cas9”系统,成为突破性的基因编辑平台,带动一整代的科学研究,被视为基因体研究史上最伟大的突破之一。

生技医药奖得主包括法国科学家伊曼纽‧夏彭提耶(Emmanuelle Charpentier)、美国科学家珍妮佛‧道纳(Jennifer A. Doudna)、以及年仅33岁的美籍华裔张锋3人。

人类的基因体非常复杂,一丝结构缺失或表现异常,就可能酿成疾病。一直以来,科学家都想透过修正特定基因,达到治病的效果。

然而人类基因有30亿组碱基对,想要编辑特定基因,就像“大海捞针”般,最初科学家使用的工具不够精准,且实验过程漫长、经费昂贵,因而不断“卡关”。但“CRISPR/Cas9”的发展突破了限制,自2012年以来,全球上千间实验室都利用此平台,快速进行生物细胞遗传工程实验。

这项革命性的发展,并非完成于一人之手,但唐奖生医奖得主3人功不可没。“CRISPR/Cas9”是一种存在于细菌的后天免疫系统,在第一次消灭外来入侵的病毒后,会切下它们的一些基因片段,收入自己得资料库中,之后再遭受同样的攻击,便能迅速辨识敌人,实施“精准打击”。

科学家致力于解开“CRISPR/Cas9”的神秘机制,夏彭提耶率先发现有两种RNA负责将Cas导向目标DNA,就像是“GPS导航系统”。和她合作的道纳,则发现这两种RNA可以嵌合在一起,形成单链引导RNA去找寻目标基因。两人一同发展出的系统,大幅简化实验步骤,让基因编辑更有效率。

然而,她们很快就出现竞争对手,几乎是在同一时期,张锋也在麻省理工学院对Cas9系统进行独立的改良实验。他率先在哺乳类和人类细胞进行基因体编辑,更进一步改良同时编辑多个基因、同源性基因修复的实验办法,让“CRISPR/Cas9”应用面大开。

3人的研发成果拥有无限潜力,中央研究院院士龚行健形容,如果基因体是一串30亿颗珍珠的项链,“CRISPR/Cas9”好比是一副拥有GPS导航系统的剪刀,可以精准地挑出特定的某一颗来剪。包括爱滋病等疾病,都有可能据此找到解方。

一些科学家相信,“CRISPR/Cas9”的成就迟早可以得到诺贝尔奖,而被视为“东方诺贝尔”的唐奖,则早一步于今年给予肯定。

有趣的是,由于率先抢得相关专利,张锋与另一组人道纳、夏彭提耶,在专利战上打得火热。唐奖则选择同时肯定3人的贡献,认为这个革命性的编辑平台,将大幅改革生医研究和疾病治疗的策略。

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