【大纪元2024年01月11日讯】（大纪元记者张瑛瑜香港报导）罕见的“肌原纤维肌病”，令人肌肉萎缩、僵硬、呼吸肌虚弱，并有心肌病、运动障碍等症状。患者通常在青少年时期发病，但是目前没有有效治疗方法，医疗成本亦十分高昂。香港浸大中药创新研发中心研发一种新药，并获美国食品药物管理局，用作治疗罕见疾病药物的“孤儿药”（orphan drug）资格认定，成为香港第一款获得该资格的植物药。
浸大中药创新研发中心从中药“皱皮木瓜”提取有效成分，研发一种新药。浸大表示，取得“孤儿药”资格认定，可望加快新药的审批工作，包括缩短评审程序、豁免新药上市评审费用，并获得上市后七年独家市场占有权等。研究团队计划在两年内，向美国食品药物管理局提交新药临床研究申请。
皱皮木瓜为蔷薇科植物“贴梗海棠”的干燥成熟果实，是临床常用中药，常用于治疗关节肌肉疾病，如湿热痹症和腰膝关节酸重疼痛等。皱皮木瓜与一般当作水果食用的木瓜不同，后者称为番木瓜。
中心基于临床治疗案例，针对由BAG3基因突变导致的“肌原纤维肌病”，结合传统中医理论与现代科学技术，并采用中药材“皱皮木瓜”的多种有效成分，研发名为“CDD-2107”的新药。
研究团队从病人的中药处方中，确定最重要的有效成分。研究结果显示，CDD-2107能显着改善肌原纤维肌病患者的临床症状，包括增强肌肉力量，以及提高活动能力和独立性，为患者带来新的希望。
浸大称，“孤儿药”的研发和生产，面对研究资料匮乏、研发成本高昂和市场规模小等挑战。一些国家或地区因而订定政策和措施，鼓励制药公司研发和生产治疗罕见病的药物。药物获美国食品药物管理局批准成为“孤儿药”后，制药机构可获一些特殊的鼓励和支援，例如研究资金、延长专利保护期限、市场独占权和税收方面优惠等。
浸大协理副校长（中医药发展）、中药创新研发中心总裁卞兆祥表示，预计在两年内向美国食品药物管理局提交新药临床研究申请，最终目标是CDD-2107获得美国食品药物管理局批准上市，令更多患者的病情改善。
责任编辑：陈玟绮#
