基因療法治療遺傳性失明

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【大紀元2020年12月28日訊】(大紀元記者李少維編譯報導)一項新研究利用基因療法,成功地改善了幾十位Leber遺傳性視神經病變(Leber’s hereditary optic neuropathy,LHON)患者的視力。很特別的是,儘管研究對象都只有一隻眼睛接受治療,但是78%的患者兩隻眼睛的視力都得到明顯改善。

LHON是線粒體缺陷導致失明類型中最常見的一種疾病形式,是從母親傳播給子女。基因缺陷攻擊視網膜神經節細胞,從而損害視神經。 大約每3萬個人中有1人帶有這種疾病,患者中男性比例偏大,最常見於二十多歲或三十多歲的男性。一般情況下,這種疾病的患者只有不到20%能夠恢復視力。

研究人員對37名LHON患者嘗試了基因療法,將一種基因載體注入患者的一隻眼睛,以彌補先天的基因缺陷。在臨床治療的第三階段,患者的視力水平已經平均能多看到視力表上15個字母(三行)。

「我們以為只有接受治療的眼睛視力得到恢復,很意外的是,在實驗之後兩年的回訪後發現,78%患者兩隻眼睛的視力都得到顯著的改善。」研究者之一英國劍橋大學的神經眼科醫生於韋曼(Patrick Yu-Wai-Man)說。

這項研究治療期間,研究人員只向患者的一隻眼睛注入了基因載體,另一隻眼睛接受的是假性治療。儘管接受假性治療的眼睛視力恢復的程度的確不如接受治療的眼睛,但是改善的效果也相當明顯。

研究者表示,這項研究是能夠改變這些人命運的成果。

合作研究者美國匹茲堡大學(University of Pittsburgh)的薩赫勒(José-Alain Sahel)說:「我的病人很多是患有這種疾病的年輕人,我對沒有有效療法的狀況感到很沮喪。這些患者的視力在幾週或兩個月的時間裡迅速下降。我們的研究為這些年輕人帶來了希望。」

現在研究人員不明白的是,為什麼對一隻眼睛的治療可以擴散到另一隻眼睛。他們希望查明背後的機制。

基因療法近年來逐漸在發展,研究人員發現LHON很適合採用基因療法。科學家明確知道這種疾病導致失明的原因,但是沒有辦法阻止。而使用基因療法,就能明確地標靶這些基因提供治療。

薩赫勒說,這樣的研究不僅對這種眼疾具有重要意義,還將推動其它類型遺傳性眼睛疾病研究的發展。這是更讓研究組感到高興的地方。

這項研究最近發表在《科學轉化醫學》(Science Translational Medicine)雜誌上。◇

責任編輯:朱涵儒

 

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