生华科胆管癌新药 获美FDA孤儿药资格

【大纪元2017年01月04日讯】生华生物科技今天宣布，CX-4945全新小分子抗癌药已经取得美国食品药物管理局(FDA)，以胆管癌为适应症的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation)。

美国FDA孤儿药发展办公室(Office of Orphan ProductsDevelopment, OOPD)其实在去年12月22日，就已经正式发函通知生华美国子公司，CX-4945已经通过审查，取得胆管癌孤儿药资格认定，但适逢美国圣诞节及新年连假，生华于今天才接获正式通知信函。

CX-4945是一种全新的小分子药物，在癌细胞DNA进行损伤修复的机制中，可抑制蛋白激酶CK2的活性，借此阻断癌细胞的自我修复能力，进而增强化疗药物毒杀癌细胞的效果，达到抗癌作用。CX-4945在晚期胆管癌的治疗上，证明了它相当有利的安全性和药效性。

胆管癌是一种罕见却相当恶性的胆道癌症，在亚洲发病率是美国的十倍，但是早期发现不易，目前能有效治疗的方式有限，5年平均存活率只有20%。

美国食品药物管理局(FDA)对于罕见疾病具有诊断或治疗展现潜力的药物或检测产品，给予孤儿药的资格认定，以激励药物研发机构开发治疗罕见疾病的药物。在美国，罕见疾病的定义是病患数少于20万名的疾病，经美国FDA认定为“孤儿药”的药品，可享有7年的独卖权。

孤儿药资格代表生华未来有机会透过较具弹性的审查制度申请药品上市，加速CX-4945于胆管癌治疗的发展。

生华生技总经理宋台生表示，CX-4945孤儿药资格认定对生华在胆管癌治疗的研发及法规策略是一项重要的里程碑。生华CX-4945在第一期临床试验中，对胆管癌病人是有临床效益的，期待第二期临床试验的疗效数据出炉。（转自中央社）