基因疗法治疗多发性硬化症取得进展

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【大纪元2017年10月06日讯】(大纪元记者陈晓编译报导)美国佛罗里达大学的科学家们在小鼠模型中利用基因疗法来治疗多发性硬化症(multiple sclerosis,MS)的研究取得进展。

通过利用基因疗法刺激小鼠肝脏产生健康的免疫T细胞,科学家们成功的在小鼠体内预防了多发性硬化症的发生,并使之前已患此病的小鼠出现病情扭转。

多发性硬化症是一种慢性的免疫疾病。患者自身免疫系统会错误的攻击用于保护神经元、并协助神经元进行信号传递的髓鞘组织。失去保护的神经元被暴露后,则会出现信号传递紊乱,从而影响大脑对身体的控制。出现的症状包括肌肉无力,视觉障碍,语言功能衰退,和其他认知及活动性障碍。

目前用于治疗多发性硬化症的药物只能通过改善自身的免疫系统对病情起到缓解作用,但无法根治。并且对自身免疫系统的改变也会导致严重的副作用。

佛罗里达大学的科学家们通过基因技术,利用无毒病毒作为载体,将编码“髓鞘少突胶质细胞糖蛋白”的基因传递到小鼠肝脏内。增加后的“髓鞘少突胶质细胞糖蛋白”则会刺激肝脏产生更多的正常T细胞,从而抑制过度反应的免疫细胞。

在第一轮的实验中,科学家们在小鼠体内人工诱导“自身免疫性脑脊髓炎”(相当于小鼠版的多发性硬化症),5只接受基因治疗的小鼠全部有效的预防了病情的发生。而已经发病的小鼠则在接受基因治疗八天以后,病症被显着扭转。

在第二轮的实验中,科学家们加入了一般用于预防器官移植后的排斥反应的雷帕霉素(rapamycin)这种药物。雷帕霉素会帮助机体增加正常T细胞的数量,抑制其他侵略性过强的T细胞。

通过雷帕霉素和基因疗法的组合治疗,超过70%的、已经出现后腿瘫痪的小鼠几乎痊愈。

尽管这些结果鼓舞人心,但是距离将该疗法在人体内应用还有很长一段距离。未来科学家们会利用其他动物模型测试基因疗法,并努力找出更佳的治疗方案。

近期,礼来制药公司(Eli Lilly)投资1.5亿多美元,和Nektar Therapeutics公司共同研发提高自身免疫T细胞的药物。同时,辛辛那提儿童医院医学中心的科学家们也在试图利用可以调控基因表达的小片段RNA(microRNA)来重建多发性硬化症患者体内的髓磷脂。◇

责任编辑:朱涵儒

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