【大纪元8月13日讯】(大纪元记者毕儒宗编译报导)美国药物管理局近日批准了首个专门治疗杭特症(Hunter syndrome﹐又名黏多糖贮积病II )的疗法﹐估计每个病人一年的疗程要耗费三十万美元﹐是目前已知最昂贵的疗法。
这个名为 Elaprase 的新药是已知唯一专门治疗黏多糖贮积病II 的疗法。黏多糖症是一种遗传性新陈代谢缺陷病症﹐绝多数是体细胞隐性遗传，亦即必须父母同时携带有这种隐性基因的染色体，其下一代有四分之一的机会出现临床病症。
黏多糖症包含至少十种不同临床表征，病人体内缺乏或不足够能分解各式多糖类的某种酵素，造成黏多糖体无法代谢而逐渐堆积于全身各个器官及所有细胞内，如各种内脏、肠道﹑肌肉﹑骨骼﹑神经及脑细胞。临床上随着年龄增加而逐渐出现特殊颜面以及颅骨变化；身材、骨骼发育变形、突胸、关节硬化；肝脾肿胀、腹部隆起；心脏功能缺损、甚或死于心脏衰竭；听力、智力及生长发育均受影响，严重的智能不足，甚或无力自行照顾自己日常起居。
杭特症则属于第二型黏多糖症，属于性联隐性遗传。隐性的性联遗传，只要母亲携带有黏多糖的X染色体基因，遗传到男孩子身上，便会出现病征。因此每一胎男孩子均有二分之一的发病机会。
目前美国大约有五百名病人﹐大多数是男孩﹐罹患杭特症。
总部位于美国麻州剑桥市的 Shire 公司表示﹐有约一百名病人参与新药 Elaprase 的临床验。Elaprase 是属于一种被称为“酵素替代疗法”的非常特殊的药物﹐将病人体内缺乏的特殊蛋白质利用人工合成后注入体内。
一名十三岁的杭特症患者 Kyle Barrett 是使用 Elaprase 的第一批病人。他每两周与父母自麻州到北卡接受治疗。Kyle 的父亲表示﹐Kyle 的精神明显变好。Kyle 认为 Elaprase 治疗就好比超级英雄“蜘蛛人”(Spider-Man) 被蜘蛛叮了一口后变成充满精力。
华尔街分析师预计这一特殊疗法年度销售将达两亿五千万美元。(http://www.dajiyuan.com)