【大紀元8月13日訊】(大紀元記者畢儒宗編譯報導)美國藥物管理局近日批准了首個專門治療杭特症(Hunter syndrome﹐又名黏多醣貯積病II )的療法﹐估計每個病人一年的療程要耗費三十萬美元﹐是目前已知最昂貴的療法。
這個名為 Elaprase 的新藥是已知唯一專門治療黏多醣貯積病II 的療法。黏多醣症是一種遺傳性新陳代謝缺陷病症﹐絕多數是體細胞隱性遺傳，亦即必須父母同時攜帶有這種隱性基因的染色體，其下一代有四分之一的機會出現臨床病症。
黏多醣症包含至少十種不同臨床表徵，病人體內缺乏或不足夠能分解各式多醣類的某種酵素，造成黏多醣體無法代謝而逐漸堆積於全身各個器官及所有細胞內，如各種內臟、腸道﹑肌肉﹑骨骼﹑神經及腦細胞。臨床上隨著年齡增加而逐漸出現特殊顏面以及顱骨變化；身材、骨骼發育變形、突胸、關節硬化；肝脾腫脹、腹部隆起；心臟功能缺損、甚或死於心臟衰竭；聽力、智力及生長發育均受影響，嚴重的智能不足，甚或無力自行照顧自己日常起居。
杭特症則屬於第二型黏多醣症，屬於性聯隱性遺傳。隱性的性聯遺傳，只要母親攜帶有黏多醣的X染色體基因，遺傳到男孩子身上，便會出現病徵。因此每一胎男孩子均有二分之一的發病機會。
目前美國大約有五百名病人﹐大多數是男孩﹐罹患杭特症。
總部位於美國麻州劍橋市的 Shire 公司表示﹐有約一百名病人參與新藥 Elaprase 的臨床驗。Elaprase 是屬於一種被稱為「酵素替代療法」的非常特殊的藥物﹐將病人體內缺乏的特殊蛋白質利用人工合成後注入體內。
一名十三歲的杭特症患者 Kyle Barrett 是使用 Elaprase 的第一批病人。他每兩週與父母自麻州到北卡接受治療。Kyle 的父親表示﹐Kyle 的精神明顯變好。Kyle 認為 Elaprase 治療就好比超級英雄「蜘蛛人」(Spider-Man) 被蜘蛛叮了一口後變成充滿精力。
華爾街分析師預計這一特殊療法年度銷售將達兩億五千萬美元。(http://www.dajiyuan.com)