阿茲海默症新藥爭議中問市 對患者意味什麼?

【大紀元2021年07月14日訊】(大紀元記者楊婕美國聖地亞哥報導)將近二十年來首次,FDA於6月7日批准了一款用於阿茲海默氏症(Alzheimer’s)的新藥Aduhelm,不過也因為其療效、高價和其他因素引發爭議和廣泛反彈。作為患者,Aduhelm以及圍繞這個藥的爭議意味著什麼?專長阿茲海默氏症等失智症診斷、預防及治療的華裔劉昱辰醫師(Collin Liu)認為,這個藥確實很受爭議,但代表著失智症診斷與治療的一個重大轉折點。

Aduhelm批准受爭議 但或推動新藥上市

聖地亞哥Kaizen Brain Center(改善大腦醫療診所)的華裔劉醫生(Collin Liu),專長阿茲海默氏症等失智症的診斷、治療及預防。(楊婕/大紀元)

聖地亞哥Kaizen Brain Center(改善大腦醫療診所)的劉昱辰(Collin Liu)醫師介紹,FDA批准Aduhelm,是基於該藥能除去在腦中沉積的澱粉樣蛋白(amyloid)。這個蛋白在現在的科研界被普遍認為是造成阿茲海默氏症的起因。但是,臨床實驗數據沒有清楚地顯示Aduhelm能改善患者的功能或減緩智力退化,這是爭議之一所在。

不過,他認為,從另一個角度看,這次的批准能幫助推動其他同類藥儘快出來,因為投資者可能看到了希望,製藥公司也會加快研發腳步。

他舉例,製藥公司Eli Lilly在Aduhelm被批准後兩週,已經向FDA「快速審批通道」(Accelerated Approval Pathway)申請審批一款治療失智症的藥。 而生產Aduhelm的Biogen公司也在同一時間申請審批該公司與日本Eisai公司合作的另一款失智症藥,同樣是通過「快速審批通道」。

兩家公司的這兩個潛在新藥與Aduhelm的治療原理相同,都是利用單克隆抗體來去除沈積在腦中的澱粉性蛋白amyloid。Aduhelm也是通過「快速審批通道」得到批准。

這兩款潛在新藥現在都完成了效果比較顯著的第二期臨床實驗。通常第三期臨床實驗需要至少一、兩年,但兩家公司都信誓旦旦,希望在一年內新藥就可以問市。

首款新藥改變失智症診斷與治療現狀

劉醫師強調,失智症早期診斷非常關鍵,因為往往等明顯症狀出現時,腦部的損害已經不可逆了。過去人們通常認為診斷出失智症也沒辦法,反正也沒有藥。但是這種狀態預計很快會改變。

他說,即使現在擔心Aduhelm療效不好而不採用它,但是隨著Aduhelm被批准,更多的藥可能很快會出來。如果及早診斷,一旦發現後,可能在初期就可以用藥把病控制住,這就使得早期診斷更關鍵更有意義。

劉醫師認為,對多數病來說,人們都是有了症狀才去檢查,但是對失智症來說,需要顛覆通常的想法,到了50歲,有家族失智症史的,雖然沒有症狀,都建議做檢查。

他說,不管怎樣,總的看來,Aduhelm的批准,對失智症病人來說,是好消息。

對於FDA批准Aduhelm,劉醫師也做了一些自己的分析。

他認為,FDA可能也是在權衡了有效性和副作用等因素,或許還參考了目前在進行臨床實驗的其他同類藥所顯示的較好療效,綜合其他多種因素後,批准了該藥。

Aduhelm價格受爭議

關於Aduhelm的另一個主要爭議是其價格。Biogen公司開出的價格是每年5萬6千美元,這是一個病人使用一年的藥量平均價。

雖然Biogen在一個長篇聲明中解釋並捍衛其定價的合理性,6月25日,聯邦眾議院監察和改革委員會(House Committee on Oversight and Reform),和能源與商務委員會(House Committee on Energy and Commerce)發起了對Biogen被批准過程和其定價的調查。

7月12日,兩委員會的民主黨主席再致信Biogen,要求該公司提交大量有關藥物研製和如何定價的材料,以及該公司與FDA官員的互動的細節紀錄。

民主黨領袖在信中說,據一個專注於藥物定價的非營利智囊組織估計,Aduhelm的實際價值在每年每人3千至8千4百美元之間。

這封信要求Biogen在7月26日之前提交所要求的信息。

同時,立法院的民主黨議員要求立法,允許Medicare對藥價進行議價。

FDA自提調查 審批Aduhelm是否涉嫌違規

FDA現任代理局長Janet Woodcock博士7月9日聲明,要求聯邦健康和公眾服務部的檢察署介入,調查FDA負責Aduhelm審批的人員和Biogen之間是否存在違規行為。她表示,要求這一調查也是為了維護人們對FDA的信任。

去年11月, 由11人名外部專家組成的顧問團一致認為,Aduhelm的臨床結果顯示,其對病患的功能性改變不顯著,建議FDA不批准此藥。

FDA將原訂於3月份公布審批結果的日期推遲到了6月份。期間FDA與Biogen共同對數據進行了重新分析,但是數據分析方法和結論並不被一些專家認同。

與其外部顧問組給出的建議相反,FDA官員在6月7日批准了Aduhelm。一個月後,7月8日,FDA修改了Aduhelm的適用範圍指南。

新的指南強調,該藥對於輕度症狀和早期的阿茲海默氏症病人適用,但是對那些更嚴重的病人沒有實驗數據支持。

相比於FDA最初批准該藥的適用範圍,這是一個很大的改變。FDA最早的處方指南中說,該藥適用於所有阿茲海默氏症病人。

自從FDA批准了該藥後,至少有三人從FDA的顧問委員會辭職,表達抗議。

Medicare 開始評估是否報銷Aduhelm

7月12日,Medicare啟動了正式的評審程序,來決定是否報銷Aduhelm。從7月12日開始的30天裡是公眾評議期。這期間還將有兩次公眾聽證會。

據Centers for Medicare and Medicaid Services, or CMS,在明年春季之前不會做出最後的決定,但是初步決定可能會在6個月內,即今年底公布。

據STAT媒體報導,目前,Medicare只是根據個案決定是否為注射Aduhelm的病人報銷費用。

Aduhelm藥價對Medicare的影響

據Kaiser Family Foundation的一項分析,如果有50萬人使用這個藥,那將給Medicare帶來每年280億美元的花費,比其他的藥都昂貴得多。

不過劉醫師認為,這個估算是根據Biogen對Aduhelm的出價,而實際上,多方商討後的價格可能會低得多。

據阿茲海默氏症組織(Alz.org),美國65歲以上的老人,11%患有阿茲海默氏症,人數是620萬,絕大部分人都有資格得到Medicare保險。但如果藥價過高,可能導致Medicare每月的保險費上升,而且病人的保險外支付可能也會上升。

據Kaiser Family Foundation,2021年,Medicare涵蓋6千萬人,包括65歲以上老者和殘疾人,其支出每年大約1萬億(trillion)美元。

責任編輯:白槿◇

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