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彰基“基因治疗” 让血友病患同步国际医疗

沈铭镜教授(右二)与彰基血友病医疗暨血栓中心医疗团队。(彰化基督教医院提供)
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【大纪元2021年04月20日讯】(大纪元记者谢五男台湾彰化报导) 为纪念世界血友病联盟创始人 ──加拿大籍的法兰克舒.纳波先生(Mr . Frank Schnable)对于白血病患的贡献,自1989年起,特别订定他的生日(4月17日)作为“世界血友病日”;每年到了这天,世界血友病联盟都会举办活动,同时世界各地血友病患者也共襄盛举。

林炫聿医师表示,彰基对血友病患能提供除了现行健保给付的标准治疗以外,也跟得上国际趋势潮流更新、更好的治疗。
林炫聿医师表示,彰基对血友病患能提供除了现行健保给付的标准治疗以外,也跟得上国际趋势潮流更新、更好的治疗。(彰化基督教医院提供)

彰化基督教医院血友病医疗暨血栓中心主治医师沈铭镜教授表示,“世界血友病日”的设立不仅是为了纪念世界血友病联盟创始人、唤起大众对于血友病的正确认知,并且更让各界人们能够更多的了解和关爱血友病患者。

他说,彰基为积极响应2021年世界血友病日“顺应新转变.持续齐关爱”年度活动,除了持续提供多专科团队年度血友病整体医疗之外,近年来更积极参与跨国性血友病新治疗之临床试验,让台湾和彰基的血友病友能与国际医疗同步,接受最高品质的医疗。

44岁阿明(化名),1岁时就被诊断出罹患血友病,因其先天性基因缺陷,造成终生体内缺乏制造足够凝血因子的能力,需要接受凝血因子的注射,才能让伤口出血或关节出血,得以像一般健康人一样进行止血。阿明成人之后学习为自己注射药物,四十多年来每周都需注射2次凝血因子,每个月从北部到彰化基督教医院血友病中心回诊领药,回家自己注射药物。

沈铭镜指出,2019年,阿明在彰基血友病治疗及血栓中心回诊,接受血友病年度整体医疗服务时,得知院内正在进行血友病基因治疗的临床试验,经与医师充分讨论,并了解临床试验内容及风险后,决定参加该基因治疗临床试验;在加入试验后,积极配合试验案的流程来进行治疗,同年11月,彰基收到由国外配送的基因治疗药物,使用零下80℃冰箱保存,评估阿明状况后进行施打,初步追踪至今成效颇佳,且幸运的是未发生显着的副作用。

阿明觉得在充分认知及了解后,能在临床试验严谨的规范及架构下,率先接受血友病临床试验的基因治疗,虽仍不免有些风险上的疑虑,但也因此得到基因治疗带给他身体制造凝血因子的能力,免除长期以来需要定期施打凝血因子的麻烦和苦痛。

血友病是一种基因缺陷造成第八或第九凝血因子产量严重缺乏,导致身体出现异常出血和不易止血的一种疾病。目前的治疗,仅能靠定期施打凝血因子,来维持体内凝血因子的浓度,以缓解或预防其出血症状发生。可喜的是,正在全球进行中的血友病基因治疗临床试验,已经为人类彻底根治血友病带来可能的契机和曙光;该类临床试验,也是目前医学界积极推动进行的重要领域之一。

基因疗法的治疗原理是将带有DNA缺失或没有功能的基因,替换为功能正常的基因,或加入新的基因,进而使细胞得以生成具有功能的蛋白质。

基因治疗的目标是锁定受影响的组织或细胞,恢复其正常功能,可望控制病情,让病患无需持续接受治疗。基因治疗的临床试验,也是目前医学界积极推动进行的重要领域之一。

彰化基督教医院血液肿瘤科医师暨台湾血栓医学会秘书长林炫聿表示,彰基在血友病基因治疗这一块也是尽相当大的努力,希望对血友病患能提供除了现行健保给付的标准治疗以外,也跟得上国际趋势潮流更新、更好的治疗,目前也积极在招募受试者,希望能够带给血友病患更多新的治疗。

责任编辑:昌英

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