第二型黏多糖症新药上市 台湾九位病友受惠

【大纪元3月17日报导】（中央社记者陈清芳台北十七日电）在等待三年后，十三岁的国一学生罗扬在前天，在静脉注射三管药物，那是治疗第二型黏多糖症的特殊酵素，将能有效延缓智力、器官及骨骼的伤害，他满心期待身体愈来愈健康，以后能上大学读研究所。

第二型黏多糖症是患者人数最多的类型，像罗扬这样的罕见遗传疾病患者，台湾共有四十九人存活，但是也只有九位五到二十二岁的患者适合治疗，其他的患者因为年纪小于五岁、智力受损等因素，无法使用。

中华民国台湾黏多糖症协会创办人蔡琼玮今天指出，黏多糖症第一型、第六型的药物已分别在2003、2006年引进台湾，目前各有五位及七位病友接受治疗，第二型黏多糖的新药Elaprase问世不久，台湾是亚洲地区最早得到健保给付的国家。

罗扬是台湾、也是亚洲日本以外第一个接受新药治疗的病人，他的父亲说，三年前日本开始临床试验时，他就等待新药进到台湾，这段期间，他真的很担心孩子的身体会恶化，现在只希望孩子能健康。

今天罗扬的左手腕还留着静脉注射的伤口，马偕医院小儿遗传科主任林炫沛指出，新药是一种基因工程合成的特殊酵素，虽然无法完全治愈并修复已经存在的损伤，但是可以补充病人体内所缺乏的黏多糖分解酵素，阻止体内黏多糖继续到处堆积而造成伤害，延长性命。

这个新药十分昂贵，剂量为每公斤体重零点五毫克，罗扬是矮个子，体重三十五公斤，每一次要注射三管，每周注射一次，花费近新台币四十万元，健保给付解除了病家的负担。