第二型黏多醣症新藥上市 台灣九位病友受惠

【大紀元3月17日報導】（中央社記者陳清芳台北十七日電）在等待三年後，十三歲的國一學生羅揚在前天，在靜脈注射三管藥物，那是治療第二型黏多醣症的特殊酵素，將能有效延緩智力、器官及骨骼的傷害，他滿心期待身體愈來愈健康，以後能上大學讀研究所。

第二型黏多醣症是患者人數最多的類型，像羅揚這樣的罕見遺傳疾病患者，台灣共有四十九人存活，但是也只有九位五到二十二歲的患者適合治療，其他的患者因為年紀小於五歲、智力受損等因素，無法使用。

中華民國台灣黏多醣症協會創辦人蔡瓊瑋今天指出，黏多醣症第一型、第六型的藥物已分別在2003、2006年引進台灣，目前各有五位及七位病友接受治療，第二型黏多醣的新藥Elaprase問世不久，台灣是亞洲地區最早得到健保給付的國家。

羅揚是台灣、也是亞洲日本以外第一個接受新藥治療的病人，他的父親說，三年前日本開始臨床試驗時，他就等待新藥進到台灣，這段期間，他真的很擔心孩子的身體會惡化，現在只希望孩子能健康。

今天羅揚的左手腕還留著靜脈注射的傷口，馬偕醫院小兒遺傳科主任林炫沛指出，新藥是一種基因工程合成的特殊酵素，雖然無法完全治癒並修復已經存在的損傷，但是可以補充病人體內所缺乏的黏多醣分解酵素，阻止體內黏多醣繼續到處堆積而造成傷害，延長性命。

這個新藥十分昂貴，劑量為每公斤體重零點五毫克，羅揚是矮個子，體重三十五公斤，每一次要注射三管，每週注射一次，花費近新台幣四十萬元，健保給付解除了病家的負擔。