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科学家心声:为何阿兹海默症仍无法治愈

文/Todd Golde(佛罗里达大学大脑研究所主任) 李小奕编译

阿兹海默症不比癌症,科学家还没有阿兹海默症“成功治愈的案例”。(tonkid/Shutterstock)

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三十年前,科学家开始探索阿兹海默症的成因之谜。这门学问掀起了一股热潮,科学家纷纷投入预防阿兹海默症和减缓失智进程的研究。

然而,虽然一些疗法在人体的试验上有所进展,也有希望改善失智的病程;但在现实的磨砺下,神经学家们(譬如我),已不再像当初那样乐观。许多颇具科学性的疗法在试验后,发现对阿兹海默症患者并没有效果。

就像抗癌一样,对抗阿兹海默症也不会一次就赢,我相信渐进地改变着,终有一天会成功。然而,阿兹海默症不比癌症,科学家还没有阿兹海默症“成功治愈的案例”,没有可以作为奋斗的“动力”。要终结阿兹海默症,需要科学家、制药厂、政府和社会共同努力。

唯有找出并解决研究阿兹海默症疗法的障碍,我们才有信心打赢这场仗。

从1980年代后期,我就开始在医学院研究阿兹海默症,如今身为佛罗里达大学麦克奈美特脑部研究所(University of Florida’s McKnight Brain Institute)的医生科学家兼主任,我感激大家共同开创的这些科学成果。我也很清楚,要想把这些“科学成果”化为真正能造福患者的“有效疗法”,光靠科学是办不到的。

在科学领域之外,有两个巨大的障碍

难题一:研究经费不充裕,和癌症比差太多

政府已公开承认,研究阿兹海默症和其它失智症的经费不够充裕。这方面资金缺乏的问题已逐渐引发社会关注。最近,比尔盖兹公开表示,的确有必要投入更多的资金,他承诺捐出五千万美元作为阿兹海默症的研究经费。

比尔盖兹公开承诺捐出五千万美元作为阿兹海默症的研究经费。图为2017年比尔盖茨在纽约。(Jamie McCarthy/Getty Images)

就美国而言,国立卫生研究院(NIH)提供给阿兹海默症的研究经费在过去五年内已从每年5.03亿美元提高到13.91亿美元,并提出于2018年再额外增加约4亿美元。

很多人听到每年5亿美元,可能觉得已是一笔钜款,但比起美国目前阿兹海默症每年约2,000~2,500亿美元的社会成本,花在研究上的费用只是九牛一毛罢了。而且,与癌症经费(每年约60亿美元)相比,我相信这笔额外的经费是很必要的。

由于长寿人口越来越多,据估计,到2050年,美国罹患失智症的人数可能会翻近三倍,从500万人变成1,350万人。

我们研究的方向是对的,但如果每年能花60亿美元研究癌症,那我们可能也要花那么多钱来研究失智症,才能真正找到从根本上帮助患者的方法。

⊙ 对抗阿兹海默症重在“预防” 但尚无办法

治疗阿兹海默症有一个难题,就是在患者发病前,大脑里面就充满病理变化了。所以很多研究人员把预防看得很重要。

暗藏在头脑里的阿兹海默症的致病变化,早在失智症状显现的20年前或更早,就已出现。脑内出现的两个关键病征是:“类淀粉蛋白质斑块”(一种蛋白质沉积)和“神经纤维缠结”。

阿兹海默症患者脑中会出现类淀粉蛋白质斑块。(Shutterstock/大纪元制图)

这些东西在脑中逐渐累积,先形成“类淀粉蛋白”,接着出现与认知衰退看似关系更密切的“缠结”病状。

因此,如果我们能用小分子药物、抗体,甚至基因疗法来防止这些沉积物生成,就有可能预防阿兹海默症发生。已经有科学家正在研究,可是尚没有研究出预防性的疗法。

也有学者尝试通过改变生活方式,来预防失智或减缓认知退化,研究诸如运动、“记忆强化”心智游戏这类方法,不过尚无证据表明这些方法真能改变潜在病状,而能减缓疾病恶化的证据也很少。

我看过太多生活习惯非常健康、头脑理智又社交活跃的人,最终依然得了阿兹海默症。这就是为什么我们需要找到方法,来真正扭转失智背后的病理变化。

难题二:专利法让钜额投资打水漂

还有一大障碍,严重阻挡我们对最好的预防疗法进行研发和测试,那就是现今的“专利法”。

一项有效治疗方法的面世,必须经过临床实验。但临床实验需要“天价”的费用。想想看,即便是做一个对症疗法(也就是治标不治本的疗法)的临床试验,就可能要花10亿美元以上,更别提预防性疗法的试验花费了!

而制药公司往往不愿意投资给预防阿兹海默症的研究,为什么呢?因为预防性疗法试验可能要花5~10年、或更久的时间,才能确知该药物或治疗是否起作用。等到药物批准,专利保护和市场优势可能早已过期或仅剩几年有效期,庞大的成本收不回来。从商业投资角度考虑,不划算。

这让我们进退两难。研究和对抗阿兹海默症,需要私营企业的资助;但从利益角度来看,私营企业并没有明确动机去资助这些研究。那些制药公司的科学家们,根本不可能拿着几十亿美元去冒险,去做一个可能没有结果的预防疗法研究;即便证实疗法有效,等疗法被批准,专利期已经过了。钜额的研究成本打了水漂。

这就是为什么我们需要为研发预防性疗法建立一个新的财务模式,以鼓励公司做这种有长期风险的投资。有一种方法可以考虑,就是监管局允许产品在专利期后也可独占市场一段时间,使公司能够回收该项“重量级”疗法的投资成本。可以采用特定的投资报酬率计算公式、依个案方式来协商。

对于阿兹海默症的预防及治疗,我们依然乐观

我们明白,即使我们已经走在预防阿兹海默症的路上,在研发出有效的预防性疗法之前,也一定会持续努力帮助当前的患者和那些有失智风险的人。

研究人员们从过去的失败中不断学习,我们会越来越了解阿兹海默症,而且我们的研究工具比过去更精良。

此外,政府提高的研究经费,在不断引来新的研究者,他们新的点子可能会改变现状。有了这些进展,我仍乐观:我相信我们不仅可以成功预防阿兹海默症,还能帮助那些有失智风险的人。在共同努力下,我们真心希望改写阿兹海默症与相关失智症的定义,把“无法避免”变成“可以预防”、把“不可救治”变为“可以治愈”!

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<本文原载于The Conversation>

责任编辑:李清风

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