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嬰兒葬禮激發陳垣崇團隊研發龐貝氏症解藥

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【大紀元6月17日報導】(中央社記者林琳紐約特稿)二零零六年八月北卡羅來納州的杜克大學醫學院邀請因龐貝氏解藥而存活的孩童和他們的家人相聚。發明解藥的陳垣崇教授環顧活潑健康的孩子們,更堅定他的信念:上天讓我們在人世走一遭,一定是有目的。

作為醫生、專研基因與醣類代謝的研究工作者,他所研發的Myozyme能拯救因先天基因缺陷患有龐貝氏症的人,陳垣崇正一步步的實踐他人生的目的。

杜克大學醫學院院長威廉斯推崇陳垣崇和他的團隊研發龐貝氏症解藥的過程。陳垣崇在接受「CNANewsWorld」記者訪問時表示,從發現這個先天病症、判斷出起因到研發出療方是一段漫長而辛酸的路。

二十幾年前他在杜克大學任教同時兼任門診醫生時,就注意到有嬰兒因天生缺乏分解肝醣的酵素,導致肝醣積存在肌肉與心臟裡,造成肌肉無力與心臟肥大。當時診斷出龐貝氏症的嬰兒,沒有解藥,等於被宣告死亡。被告知時家長的失望與心碎對他也是嚴重的打擊。

更堅定他尋找療方的事件,是在一九九零年在急診室一個四、五個月大的嬰兒被診斷出有龐貝氏症,家長為嬰兒求醫的過程。

當時陳垣崇和他的醫療團隊希望能讓嬰兒進行骨髓移植,雖然希望不大,仍可嘗試。嬰兒父母居住所在北卡州格林斯波若社區為這項手術籌了二十五萬美元,可是,還來不及進行手術,嬰兒就已夭折。嬰兒的父母希望其他有龐貝氏症病童的家長可以免於他們承受的徹骨之痛,遂把社區捐款轉贈給杜克大學的研究計畫,希望他們能找出療方。

嬰兒葬禮的啟示

陳垣崇說,他和醫療團隊參加了嬰兒的葬禮。在追思儀式上,牧師說:「上帝啊!您給了這個小天使生命,在這麼短的時間內又拿回去了。您一定有個目的。」陳垣崇當下感悟到:這個目的就是要他回到實驗室,找到療方。

Myozyme研發成功並在二零零六年獲得美國食品及藥物管理局及歐盟醫藥品管理局核准上市。這是陳垣崇與團隊十五年努力不懈的成果。

他說,在獲得中橡公司轉投資的Synpac的贊助下,他們在一九九九年第一次進行人體臨床實驗。因為產製藥劑需要相當的時間,而且不能確知每一個接受治療的嬰孩需要多少療劑,當時只能接受三個臨床實驗的小嬰孩。太多家中有龐貝氏孩童的家長想讓病童參加臨床實驗。醫療團隊必須確保定期注射藥劑的嬰兒不致因藥劑不足在療程中病故,不可能讓太多病童參與,陳垣崇因而背負了相當大的壓力。

陳垣崇表示,有龐貝氏的嬰兒發現得愈早,及早治療存活的機率愈高。三位參加臨床實驗的嬰兒當中,只有一位因掌握先機,治療成功,現在已八歲,參加了杜克大學去年八月的「重聚會」。

二零零七年五月在波士頓舉行的北美生物科技會議及展覽,陳垣崇應邀在研討會上講述基因藥的研發。向中橡買下專利生產Myozyme的健臻藥廠特別安排陳垣崇參觀藥廠在波士頓查理河畔的Myozyme生產設施。

杜克大學指出,因為Myozyme的供應,全球二十幾個國家的五十個醫學中心已經能提供這個曾經是絕症的治療。杜克大學相當以來自台灣的陳垣崇為傲,學校在「時代雜誌」及「新聞週刊」的形象廣告就是陳垣崇的醫師形象。

在台灣或可有更大貢獻

其實陳垣崇在二零零一年就辭了杜克大學醫學中心遺傳系主任的職務,回到台灣擔任中央研究院生物醫學研究所所長。記者在二零零六年訪問杜克大學時,大學的教務長還提到:「陳教授在台灣也許有更堅強的研究團隊,可以有更大的貢獻。」

陳垣崇說,回台灣繼續生物醫學研究,是因為中研院長李遠哲提到台灣在基因研究方面的競爭力。李遠哲表示,由於人體基因排序草圖完成,基因研究重劃起跑點,台灣需要有人帶領基因研究研究團隊。陳垣崇在中研院的實驗室目前從事的研究就是將有潛力的「基因醫藥」研究成果應用到臨床「轉譯研究」。

目前台灣的十六個醫學中心與中研院生醫所都有合作。陳垣崇指出,台灣的百分之九十病人都傾向到大醫院就醫,所以這些醫院擁有相當大有利於研究的資料庫。就研究能量而言,在東亞地區,除了日本,台灣領先包括新加坡、印度及中國。

他也談到,以前台灣的科學家並不清楚如何評估及落實生物醫學的專利。國內研究單位在發展診斷法的能力很強,應朝向專利方面發展。

製藥方面,有許多環節,台灣仍難趕上歐美,診斷法的能力是個人化醫療第一步,是台灣研究單位可以努力的方向。

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