【大纪元2025年12月02日讯】（大纪元记者赖玟茹台湾台北报导）卫福部近日公告12月新制，包括罕病AADC治疗药纳健保，新药一剂达新台币新台币1亿元，引发外界质疑确切效益，健保署2日表示，本次是以暂时性支付纳入健保支付项目，3年后评估疗效，并重新检讨支付价与给付条件。
罕病“芳香族L-氨基酸脱羧基酶（AADC）缺乏症”过去无药可治，婴儿刚出生时也许看不出异状，等到3、4个月大就会开始出现包括严重发展迟缓、动眼危象、低张力及四肢运动异常、自律神经失调、睡眠问题、情绪障碍等症状，儿童时期就可能因并发症死亡，往往来不及长大。
台大医院基因医学部医师胡务亮团队自2007年开始研发AADC缺乏症基因治疗药物，后技转给美国药厂，卫福部健保署近期宣布自12月起，将这项新药纳入给付，但纳入一剂1亿元新药，引发外界质疑。
台北市立联合医院阳明院区胸腔内科医师苏一峰在社群发文质疑，“花费1亿元，让原本7岁寿命延长至20岁，值得吗？”
对此，健保署长陈亮妤2日上午出席健保署活动受访时表示，药物纳入健保给付有一套公正透明的审查程序。AADC新药于去年2月由厂商提出申请，期间进行3次专家咨询会议，8月正式通过共拟会，所有会议纪录均公开，可供外界查询及公评。
不过，台北市立联合医院中兴院区整合医学照护科主治医师姜冠宇也发文声援，赞成AADC新药纳入健保，因为这是让有缺陷的孩子能有一段时间正常制造血清素、多巴胺，让功能产生进步，争取有品质的生命年限，衡量治疗有没有价值，都是从功能着手。
健保署重申，AADC新药支付价高昂，由健保署与厂商讨论分期支付及药品给付协议，共拟会同意以暂时性支付纳入健保支付项目，3年后执行疗效评估，并重新检讨支付价与给付条件。
健保署表示，新药通过给付具有重大意义，不但满足临床需求，且为唯一治疗该疾病的基因疗法，终生施打一次。预估生效后第1年使用人数13人，药费约13亿元，之后第2年至第5年每年新增5人，药费5亿元。
责任编辑：陈玟绮
