美国制药公司Sarepta Therapeutics（简称 Sarepta）近日表示，其基因治疗产品Elevidys在治疗第二名非行动型杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称DMD）患者后，再次出现死亡病例，公司已暂停相关药物供应与试验。
第二起死亡病例曝光 Sarepta暂停预测并启动调查
Sarepta公司近日通报，继一名16岁患者死亡后，又有一名15岁男孩在接受基因疗法 Elevidys 治疗后不幸因急性肝衰竭去世。两名患者都属于非行动型杜兴氏肌肉萎缩症（DMD）族群，并且都在疗程开始后的90天内出现严重不良反应。公司表示，急性肝损伤已被列为 Elevidys 已知的潜在副作用。
Sarepta于6月16日举行线上说明会时表示，将针对两起死亡案例进行独立与交叉调查，以寻找可能的共同风险因素。公司已暂停2024年Elevidys的销售预测，并预计将在第二季财报中更新后续计划。
暂停供药、调整疗法 Sarepta启动应对措施
Sarepta的首席科学长路易丝・罗迪诺-克拉帕克（Louise Rodino-Klapac）表示：“我们目前首要考量是病患的安全与健康。我们已采取果断行动，包括开发新的免疫抑制方案，降低非行动型DMD患童发生急性肝衰竭的风险。”她同时向患者家属与医护团队表达深切哀悼。
目前，公司已全面暂停对非行走型患者的药物供应和剂量施打，并中止同步相关临床试验。Sarepta计划引入免疫抑制药物西罗莫司（sirolimus），进一步优化治疗流程，并希望尽快与美国食品药品监督管理局（FDA））会谈。
FDA回应此事时表示，已收到第二起因严重肝衰竭死亡的通报，并强调此事正受到高度关注，并在基因治疗药品审查过程中采取必要的监管措施，以确保药品安全。
非行动型患者面临较高风险
分析师指出，非行动型杜氏肌营养不良症（DMD）患者因年龄较大、体重较重，接受基因治疗时需使用更高剂量，因此风险相对提高。Piper Sandler分析师比伦・阿敏（Biren Amin）表示，目前不认为此情况会导致该疗法被全面撤市。H.C. Wainwright分析师塞尔瓦拉朱（Raghuram Selvaraju）则指出，虽然两起死亡事件均发生在非行动型患者，但整体DMD患者的风险水准确实有所提升。
目前，Elevidys仍持续用于可正常行走的患者，该部分患者的治疗政策未做调整。杜氏肌营养不良症是一种先天遗传疾病，导致肌肉逐渐无力，目前尚无根治疗法。Elevidys是FDA目前唯一核准用于治疗DMD的基因疗法。
药品审核过程引发争议
尽管Elevidys在临床试验中未能达成主要疗效指标，未显示对病患行动能力有明显改善。然而，FDA仍于2024年批准其全面用于4岁以上、能行走的DMD患者；对于非行动型患者则采取加速审查并附带条件性批准。这项决定推翻了多位FDA内部审查人员的反对意见。当时FDA生物制品评估与研究中心（CBER）主任彼得・马克斯（Peter Marks）裁定该药的潜在效益大于风险，此举引发医界部分人士的不满与批评。
马克斯已于今年初卸任，其接任者、CBER新任主任维奈・普拉萨德（Vinay Prasad）曾公开批评马克斯的决策，质疑他核准的某些基因疗法“无效甚至有害”。有分析指出，鉴于普拉萨德过往的立场，FDA未来对Sarepta的药品可能面临更严格的审查。但Sarepta在说明会上表示，预期FDA不会进一步强化目前的限制措施。
原文“Second Patient Dies After Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy: Company”刊于《英文大纪元时报》
责任编辑：凌宇
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