一位40歲的女性罹患第三期乳癌，且癌細胞已擴散至淋巴，讓她深感絕望。在手術後，醫生建議她考慮參加抗癌新藥的臨床試驗。她答應了，希望這不僅能為自己帶來一線生機，也能幫助更多患者。然而，當病友得知她的決定時，感到十分驚訝，並問：「參加臨床試驗，難道不是去當小白鼠嗎？」
參與臨床試驗真的是去當小白鼠嗎？究竟什麼是臨床試驗？對患者有哪些實質幫助？新唐人電視台《健康1+1》節目特別邀請台北醫學大學台北癌症中心副院長邱昭華、加州大學舊金山分校流行病學與生物統計學教授林思嘉（Scarlett Gomez, PhD, MPH），深入剖析臨床試驗的利與弊。
以下是根據本期訪談節目整理的內容：
臨床試驗是新藥上市前的必須步驟
臨床試驗是一種針對人體的研究過程，旨在驗證新的藥物或醫療技術的安全性和有效性。所有創新藥物或技術的研發過程通常分為多個階段，通常從試管實驗和細胞實驗開始，隨後進行動物試驗。然而，即便這些階段都獲得成功，也不代表新技術或新藥在人類身上能夠同樣有效。因此，人體試驗是新藥最終上市前不可或缺的一步，它能確保治療方法的可靠性和安全性。
臨床試驗大致可分為兩類：介入性和觀察性，其中大多數臨床試驗屬於介入性研究，如對新藥、醫療器材或技術進行人體測試。我們將這些研究統稱為「人體臨床試驗」。
參與試驗不是小白鼠 受試者有絕對的自主權
許多人對臨床試驗最常見的誤解，就是認為參與者就像「當白老鼠」。然而，人與白老鼠之間有一個最關鍵的區別：白老鼠沒有選擇的權利，它們無法拒絕參與實驗，而人則擁有完全的自主權，即：
• 有參加的權利，也有不參加的權利，可自由選擇。
• 如果不參加，也不會影響日後的醫療照顧。
• 即使同意參加，試驗過程中也可隨時撤銷同意，退出試驗。
此外，人體臨床試驗的執行被嚴格審查及監控：
• 試驗須先經人體試驗委員會審查，通過後才能執行。
• 進行中的試驗也必須接受定期及不定期的監督及查核。
不同研究招募不同受試者
臨床試驗有多種，針對不同疾病的試驗對受試者的要求存在顯著差異。例如，針對COVID-19疫苗的研究，需要招募健康的受試者來測試疫苗接種後的效果。
而癌症藥物的研究則完全不同。抗癌新藥的臨床試驗不會邀請健康受試者參與，癌症相關試驗的對象必須為癌症患者。
臨床試驗分為不同階段，早期的第一期臨床試驗，主要是探索新藥物的毒性和安全性，這一階段通常邀請對目前所有治療都無效的患者。而初診斷患者，並不適合參加第一期臨床試驗，他們的優先選項是標準治療，而不是未知風險的新療法。
參加臨床試驗的三大益處
對現有標準治療無效的癌症患者，由於缺乏其它有效治療手段，所以參加早期的臨床試驗，或許是他們的最佳選項。
1.可以優先使用新的藥物或療法。
雖然參加臨床試驗並不一定能給當下的病人帶來直接的好處，但對癌症末期患者來說，試驗中的藥物可能是唯一的機會，患者可在藥物上市前就得到這種可能對他有效的藥物。這些新藥尚未上市，是花錢也買不到的，許多患者因爲參與了臨床試驗，而提前接受到了有效的治療方案。
2.可以得到更嚴謹的醫療照護。
參與臨床試驗的病人通常會接受更嚴謹的醫療照護。除了臨床團隊，試驗團隊也會對病人進行密切的監測。
3.造福未來的病患。
參與試驗不僅為自身的治療帶來希望，還可以通過自己的經歷，為醫學研究貢獻力量，幫助未來的病人找到更好的治療方法。
參與臨床試驗的四個缺點
是否參與臨床試驗本質上是一個權衡利弊的過程，一端是潛在的好處，另一端便是可能的風險。參與臨床試驗的弊端有：
1.無法預知的副作用
新藥物在早期臨床試驗中，因試用人群非常有限，其副作用和風險具有高度的不確定性。特別是在「首次人體試驗」（First in Human）階段，新藥可能像「黑箱」一般無法預知，只能通過最初的受試者逐步揭示。因此，收集副作用數據是試驗中至關重要的一部分。
2.療效的不確定性
新藥未必一定有效。新的用藥和治療方法可能療效不佳或無效。
3.更密集的檢查，回診日期彈性小
試驗的嚴謹性要求受試者頻繁回診，進行比常規醫療更密集的檢查，如抽血、影像檢查等，以便及時監測副作用和風險。
試驗計畫書可能明確規定某一天需要回診，患者無法隨意更改日期，這對日常生活帶來了一定限制。
4.給日常生活造成不便
另外，為了避免藥物之間的交互作用，試驗可能要求患者避免服用某些藥物或進行特定活動，給患者的日常生活增加了不便。
為何華裔參與臨床試驗很重要
從醫學研究的角度來看，臨床試驗的設計必須納入不同族裔的受試者，以確保研究成果能夠適用於多元化的病人群體。若某項肺癌新藥的受試者全為白人，那麼試驗結果只能適用於白人，對其他族裔則缺乏代表性，這種藥在FDA的適應症只能是白人的肺癌。
另外，不同族裔之間存在先天性疾病比例及藥物代謝能力的顯著差異。例如，某些族裔可能對特定藥物的代謝能力特別好或特別不好，這直接影響藥物的療效和副作用風險。如果臨床試驗中未考慮這些差異，就可能導致某些族裔患者在實際使用該藥物時，出現嚴重副作用或療效欠佳的情況。
因此，FDA規定臨床試驗應考慮族裔多樣性，例如華裔、其他亞洲族群、歐洲人和非洲人等，才能保證試驗結果不受種族差異限制，從而使研究成果能真正造福所有患者。
臨床試驗費用由藥廠負責
參加臨床試驗是否需要付費，這是很多人關心的問題。答案是：參與臨床試驗不需要自費。所有費用由試驗的贊助商（如藥廠）負責，因為藥物上市後的主要獲利者是他們，所以所有臨床試驗費用，應該全部由試驗廠商支付，甚至不必經過醫療保險公司。
此外，臨床試驗設計中還會提供合理的補償，包括：
1. 時間與工作損失費：彌補因試驗請假或耽誤工作的損失。
2. 車馬費：覆蓋因往返試驗地點產生的相關費用。
3. 營養費：針對抽血、檢查等程序提供的補償。
專家建議：先「知情」再「同意」
參與臨床試驗需要經過嚴格的「知情同意」程序，以保障受試者的權益。知情，是指醫生詳細說明試驗的目的、過程、風險及益處，確保受試者充分了解。同意，是指受試者需簽署書面同意書，口頭同意無效。
知情同意書內容包括：試驗背景、流程及副作用說明；出現問題時的聯絡方式及申訴途徑；發生副作用時的損害賠償責任。儘管這份文件可能長達三四十頁，但仍建議參與者仔細閱讀，確保清楚試驗細節與風險，再做出決定。
臨床試驗是醫學進步不可或缺的一環，雖被稱為「必要之惡」，但其目的是在人體試驗中驗證新藥物、技術或醫材的療效與安全性，為病患帶來更有效的治療方法。試驗不僅為患者提供標準或創新治療機會，也為未來的醫學發展做出重要貢獻。
【本期嘉賓】
邱昭華
台北醫學大學台北癌症中心副院長
林思嘉 Scarlett Gomez, PhD, MPH
加州大學舊金山分校
流行病學與生物統計學教授
觀看完整視頻：
乾淨世界：https://www.ganjingworld.com/zh-TW/video/1h82gtbu02j17BDoOFeuS7quR1u01c
YouTube：https://www.youtube.com/watch?v=WHAjPlESlOg
責任編輯：李佳 ◇
留言