幹細胞治視網膜病變 二種新療法問世

【大紀元2010年11月30日訊】（大紀元記者郭靖康編譯報導）因視網膜黃斑退行性變性而失明的老人，在現有的標準療法外，美國Regeneron公司研製出新療法，可使眼球注射藥物次數減半，給患者和醫生帶來方便。此外，麻州的高級細胞技術（Advanced Cell Technology）公司，已成功地把人類胚胎幹細胞轉化為視網膜色素上皮細胞，並將通過手術把此細胞植入到眼球中去，他們期待植入的細胞將取代因疾病而損壞的細胞。



Regeneron公司的注射療法

根據《紐約時報》的報導，和年齡相關的黃斑退行性變性是老年人失明的主要原因，55歲以下的人很少患這種病。現有的標準療法是，由基因技術公司（Genentech）開發的「Lucentis」每四周注射一次，Regeneron製藥公司開發的一種實驗性藥物，叫「血管內皮生長因數阻滯劑」（VEGF Trap-Eye），在測試時每八周注射一次，其療效與現有的標準療法效果相當。



「Lucentis」可使病人恢復一些視力，讓他們在某些情況下能夠開車和閱讀。缺點是最佳藥效只能維持四周，這就給患者和醫生帶來了不便，而實際上醫生給病人注射「Lucentis」又經常少於所需的頻率。即使按最佳給藥方案進行治療，病人仍然必須每月進行視力檢查，以確保他們的視力沒有繼續退化。



Regeneron公司這項研究結果來自兩個臨床試驗組，有2,457名病人參與。他們隨機分配，一組接受「Lucentis」每四周注射一次，另一組用「血管內皮生長因數阻滯劑」，部分病人每四周一次，另一些病人則每八周用一次。在每八周注射一次的病人中，前面三次注射仍然是每四周一次。一年後大約95%的受試病人的視力維持良好，這意味著他們的能閱讀，視力表測試視力下降不超過15個字母或三行線。



一年後的結果顯示出用「血管內皮生長因數阻滯劑」的組「不亞於」Lucentis組。「Lucentis」組的患者在兩個實驗中視力表測試分別增加了8.1和9.4個字母。而用「血管內皮生長因數阻滯劑」每8 週一次，在兩次臨床實驗中視力分別增加了7.9和8.9個字母。



Regeneron公司說，這兩種藥物同樣的安全。這兩個公司的產品皆屬於一種叫做血管內皮生長因數的阻滯劑，這種蛋白質類的生長因數能促進眼球的血管生長，並導致血液滲透到眼球裏面。



「血管內皮生長因數阻滯劑」可能成為Regeneron公司的第一大產品，該公司創立於1988年，位於紐約州塔里敦（Tarrytown），它出售一種治療罕見疾病的藥，並在與大藥廠談藥物生產許可證中獲利數億美元。



波士頓的黑爾（Dr. Jeffrey Heier）博士說：「用這藥病人不需要每月來看醫生，這對病人和他們的家屬來說都是非常有意義的。」黑爾是該藥臨床實驗的研究人員之一，也是Regeneron公司的一名顧問。Regeneron公司和其合作夥伴拜耳公司（Bayer）表示，他們計畫在2011年上半年申請該藥品獲批准使用。



Regeneron公司的藥物面臨來自基因技術公司生產的抗癌藥物「Avastin」的競爭。「Avastin」本屬抗癌藥，並非用於治療眼疾，但當它用於眼部時，亦可治療眼疾，屬一藥多用。當它用於眼部視網膜黃斑退行性變性時，每次藥費約50美元，而「Lucentis」每次需2,000美元左右。不過，即使是碰到這樣低價位的競爭，「Lucentis」的全球銷售量已超過20億美元。



ACT公司的幹細胞療法

與此同時，在另一個獨立的開發專案中，位於麻塞諸塞州馬爾堡勒（Marlborough）的高級細胞技術公司(ACT)，宣佈它已贏得監管機構的批准，對另一視網膜疾病——斯特格黃斑變性病（Stargardt's Macular Dystrophy，SMD）進行胚胎幹細胞療法。這是目前美國食品和藥物管理局(FDA)批准的第二項以人類胚胎幹細胞治療的疾病，第一項是傑龍公司（Geron Corporation）開發的為脊髓損傷的胚胎幹細胞治療。



SMD是一種遺傳性青少年黃斑退行性變性的疾病，這種病可導致失明。ACT表示將用幹細胞治療由於斯德格黃斑變性病，而導致的嚴重視力損失的12名病人。首席科學家蘭薩（Robert Lanza）博士表示，該公司已經向FDA證明它的視網膜細胞中幾乎沒有剩餘胚胎幹細胞，該公司花了一年的時間從FDA申請到實驗許可證。如果順利的話，還要幾年時間才能把胚胎幹細胞治療推向市場。



俄勒岡健康和科學大學副教授、法蘭西斯（Peter J. Francis）博士說，眼睛是個做胚胎幹細胞治療實驗的好地方，因為它容易進行局部用藥，此外，由於有眼球的屏障作用，能避免受到人體免疫系統的攻擊，眼球的植入細胞較少出現排斥反應。



視網膜的斯特格黃斑變性通常在兒童時期就被診斷出來，它主要導致中央視力的喪失，通常不影響周邊視覺。目前對視網膜的斯特格黃斑變性還沒有有效的治療方法，該病影響了超過25,000名美國人。



為了安全起見，該實驗性治療僅限於成年人。華盛頓州紐卡斯特（Newcastle）10歲的小里安（Ryan Rapoport）患有此症，他還不能進行胚胎幹細胞治療實驗。他的父親拉波特說：「小里安在7個月內視力從正常到盲，令人難以接受。但至少我們看到了一絲希望。」



幹細胞治療的爭論

儘管高級細胞技術公司正在開發新的技術以避免破壞人的胚胎，人類胚胎幹細胞技術的應用仍然有爭議，因為產生這種細胞往往需要破壞人的胚胎。胚胎幹細胞注射到體內也可能形成腫瘤。



人類胚胎幹細胞治療存在倫理的爭論。反對者認為收集胚胎幹細胞等於是謀殺，因為這種治療需要先從體外孕育人類的胚胎，然後將此胚胎用於眼睛視網膜病變的治療。反對者指出，在植入人體之前，人類胚胎也含有同等的人類基因組的構成，可視為是一個獨特的生命。